Una medicación ampliamente utiliada contra la diabetes podría ayudar a las personas con una forma hereditaria común de autismo, revela una investigación realizada por las universidades de Edimburgo, Escocia, y  McGill, en Canadá.

Los científicos descubrieron que el medicamento, llamado metformina, mejora la sociabilidad y reduce los comportamientos sintomáticos en ratones adultos con una forma de Síndrome de X frágil.

A partir de ello, dicen que la metformina podría ser reutilizada como una terapia para el Síndrome de X frágil en unos pocos años, si los ensayos clínicos en humanos resultan exitosos.

El Síndrome X frágil es causado por defectos heredados en un gen llamado FMR1, que conduce al exceso de producción de proteínas en el cerebro.

Esto resulta en la ruptura de las conexiones entre las células cerebrales, lo que lleva a cambios en el comportamiento.

Precisamente, el equipo analizó los efectos de la metformina en ratones que carecen del gen FMR1.

Estos ratones por lo general tienen síntomas compatibles con el Síndrome de X frágil, que muestran comportamientos repetitivos como el aumento de aseo y no socializar con otros ratones.

Después de que los ratones recibieron tratamiento con metformina durante diez días, la producción de proteínas en el cerebro volvió a niveles típicos, las conexiones cerebrales fueron reparadas y mostraron patrones de comportamiento normales, encontraron los investigadores.

La terapia también redujo la ocurrencia de convulsiones, las cuales reportan afectar entre 10 y 20% de las personas con X Frágil.

El Síndrome de X frágil afecta a alrededor de 1 de cada 4.000 niños y 1 de cada 6.000 niñas. Es la causa conocida más común de la discapacidad intelectual heredada. Los niños afectados tienen retrasos en el desarrollo que deterioran el habla y el lenguaje, problemas con las interacciones sociales y con frecuencia son co-diagnosticados con autismo, ansiedad y convulsiones.

La metformina ya está aprobada por la Agencia Reguladora de Medicamentos y Productos Sanitarios del Reino Unido y la Administración de Alimentos y Medicamentos de los Estados Unidos (FDA)  como terapia para la diabetes tipo 2.

El Dr. Christos Gkogkas, miembro del Centro Patrick Wild de la Universidad de Edimburgo, dijo: "La metformina ha sido ampliamente utilizada como terapia para la diabetes tipo 2 por más de 30 años y su seguridad y tolerabilidad están bien documentadas. Podría ser una nueva terapia terapéutica para el Síndrome de X Frágil, un tipo común de autismo, y luego planeamos investigar si la metformina ofrece algún beneficio para otros tipos de autismo ".

El Dr. Nahum Sonenberg, profesor de James McGill en el Departamento de Bioquímica de la Universidad McGill, comentó: "Este es uno de los trabajos de investigación más emocionantes en mi carrera, ya que ofrece una gran promesa en el tratamiento de una enfermedad genética perniciosa para la cual no hay cura".

El Dr. Andrew Stanfield, co-director del Centro Patrick Wild para la Investigación sobre el Autismo, el Síndrome X Frágil y las Discapacidades Intelectuales, dijo: "Estos hallazgos son particularmente importantes ya que la metformina es una droga de uso común para otras condiciones. Acerca de su perfil de seguridad, si los ensayos clínicos en personas con Síndrome de X frágil son exitosas, entonces podría ser en uso mucho más rápido de lo que sería el caso de un medic