Se trata del esteroide Emflaza para distrofia muscular Duchenne (DMD). Marathon había sido cuestionado por fijar el precio anual del tratamiento en US$ 89.000.

Reuters Health. Bajo la intensa presión de los legisladores estadounidenses por el alto precio de su medicamento para distrofia muscular Duchenne (DMD), la empresa Marathon Pharmaceuticals LLC acordó vender los derechos del tratamiento recientemente aprobado a PTC Therapeutics Inc.

PTC dijo hoy jueves que compraría los derechos del esteroide Emflaza, de Marathon por US$ 140 millones por adelantado, con cerca de US$ 75 millones en efectivo y alrededor de US$ 65 millones en acciones.

Emflaza ha estado disponible fuera de los Estados Unidos durante décadas para tratar la DMD, una enfermedad devastadora que afecta principalmente a los niños. El mes pasado, la Administración de Alimentos y Drogas de los Estados Unidos (FDA) aprobó Emflaza para su uso en el país.

Sin embargo, Marathon detuvo el lanzamiento de la droga después de que los legisladores cuestionaran la compañía que tasaba la droga en US$ 89.000 por año cuando los pacientes habían podido importarla para tan poco como US$ 1.000.

PTC, que ha estado involucrado en el desarrollo de tratamientos DMD durante casi 20 años, vende su propio medicamento DMD, Translarna, en Europa.

Pero Translarna, que está diseñado para tratar un subconjunto específico de pacientes DMD, fue rechazado por la FDA el año pasado y actualmente se está revisando para su uso en los Estados Unidos.

El único otro fármaco DMD aprobado por los Estados Unidos es el Exondys 51 de Sarepta Therapeutics, que fue aprobado en septiembre, a pesar de que un panel externo de expertos y los propios revisores de la FDA cuestionaron su eficacia.

Hasta entonces, no había tratamientos específicos en los Estados Unidos para el raro y progresivo trastorno genético que obstaculiza el movimiento muscular, matando a la mayoría de los enfermos a la edad de 30 años.

PTC dijo que Marathon también es elegible para recibir ciertas regalías y pagos por resultados. Se espera que el acuerdo cierre en el segundo trimestre.