Tratamiento para esclerósis múltiple puede detener progresión de la enfermedad en al menos 5 años

Imperial College London. Un tipo de tratamiento para la esclerosis múltiple que "restablece" el sistema inmunológico puede detener la progresión de la enfermedad en casi la mitad de los pacientes.

En un nuevo estudio, dirigido por el Imperial College de Londres, el tratamiento evitó que los síntomas de la enfermedad grave empeoraran durante cinco años, en el 46% de los pacientes.

Sin embargo, como el tratamiento implica una quimioterapia agresiva, los investigadores destacan que el procedimiento conlleva un riesgo significativo.

La esclerosis múltiple (EM) afecta a alrededor de 100.000 personas en el Reino Unido, y 2,3 millones en todo el mundo. La condición es causada por el mal funcionamiento del sistema inmunológico, atacando erróneamente los nervios en el cerebro y la médula espinal. Esto conduce a una gama de síntomas incluyendo fatiga, problemas con el movimiento del brazo y de la pierna, visión y balance. No hay cura, pero ciertos medicamentos pueden ayudar a retardar la progresión de la enfermedad.

El tratamiento en el presente estudio, denominado trasplante autólogo de células madre hematopoyéticas (AHSCT por sus siglas en inglés), se administró a pacientes con formas avanzadas de la enfermedad que no habían respondido a otros medicamentos.

El estudio, publicado en la revista JAMA Neurology, sugirió que algunos pacientes, incluso vieron una pequeña mejora en sus síntomas después del tratamiento. El único tratamiento tiene como objetivo evitar que el sistema inmunológico ataque las células nerviosas. Todas las células del sistema inmune están hechas de células madre en la médula ósea. En el tratamiento, a un paciente se le da un fármaco que alienta a las células madre a moverse de la médula ósea hacia el torrente sanguíneo, y estas células se retiran del cuerpo.

A continuación, el paciente recibe quimioterapia en dosis altas que mata cualquier célula inmune restante. Las células madre del paciente se transfunden de nuevo en su cuerpo para volver a crecer en su sistema inmunológico. Estudios previos han sugerido que esto "restablece" el sistema inmunológico y le impide atacar las células nerviosas.

Sin embargo, debido a que el tratamiento implica quimioterapia agresiva que inactiva el sistema inmune durante un corto período de tiempo, algunos pacientes murieron de infecciones. De los 281 pacientes que recibieron el tratamiento en el estudio, ocho murieron en los 100 días posteriores al tratamiento. Se encontró que los pacientes mayores y aquellos con las formas más severas de la enfermedad tenían un mayor riesgo de muerte.

El Dr. Paolo Muraro, autor principal del estudio del Departamento de Medicina del Imperial College, explicó que los riesgos deben sopesarse frente a los beneficios: "Anteriormente sabíamos que este tratamiento reinicia o restablece el sistema inmunológico -y que conlleva riesgos- pero no sabíamos cuánto duraron los beneficios.

"En este estudio, que es el mayor estudio de seguimiento a largo plazo de este procedimiento, hemos demostrado que podemos congelar la enfermedad de un paciente y evitar que empeore, hasta por cinco años".

Sin embargo, debemos tener en cuenta que el tratamiento conlleva un pequeño riesgo de muerte, y esta es una enfermedad que no es inmediatamente mortal".

La mayoría de los pacientes con esclerosis múltiple tienen un tipo de la enfermedad que tiene brotes, conocido como recaídas, seguido de una mejora en los síntomas. Esto se conoce como EM recidivante-remitente.

El Dr. Muraro explicó que el número de años que este tratamiento evitó de que los síntomas empeoraran es mucho mayor de lo que cabría esperar en pacientes no tratados con formas graves de EM recidivante.

El estudio encontró que en pacientes con EM recidivante, casi tres de cada cuatro (73%) no experimentaron empeoramiento de sus síntomas cinco años después del tratamiento. Los pacientes más jóvenes con formas menos graves de la enfermedad fueron más propensos a responder a la terapia.

Sin embargo, la mayoría de los pacientes en el estudio tenían una forma progresiva de EM. Esta es una forma más severa de la enfermedad, y para la cual actualmente no hay tratamientos. Entre estos pacientes, uno de cada tres no experimentó empeoramiento de los síntomas cinco años después del tratamiento.

Algunos pacientes vieron una pequeña mejora en sus síntomas, aunque esta mejora fue mayor en pacientes con EM recidivante, en comparación con los pacientes con la forma progresiva.

La discapacidad en la EM se evalúa en una escala conocida como la Escala Ampliada de Estado de Discapacidad (EDSS por sus siglas en inglés). En esta escala, cero no representa ninguna discapacidad, siete es silla de ruedas, mientras que diez es muerte por la EM. Al comienzo del estudio, los pacientes tenían un puntaje EDSS promedio de 6,5.

Los pacientes con EM recurrente tuvieron una mejoría media en su puntaje EDSS de 0,76, un año después del tratamiento. Los pacientes con EM progresiva sólo tuvieron una mejoría marginal de 0,14.

El Dr. Muraro agregó que estos hallazgos sugieren ensayos más grandes de este procedimiento que ahora son necesarios.