Las "prótesis moleculares" pueden reemplazar las proteínas que faltan para tratar enfermedades

Los investigadores han demostrado que una pequeña molécula puede transportar hierro en las células humanas y animales vivos cuando las proteínas que normalmente hacen el mismo trabajo están desaparecidas, una condición que a menudo causa anemia severa en los pacientes. Dichas "prótesis moleculares" podrían tratar una serie de enfermedades incurables causadas por deficiencias proteicas, tales como anemias, fibrosis quística o ciertos tipos de enfermedades del corazón.

Investigadores de la Universidad de Illinois y colaboradores de Harvard Medical School y Northeastern University publicarán su trabajo en la edición del 12 de mayo de la revista Science.

"Si has perdido una mano, incluso un dispositivo protésico simple es realmente útil. De la misma manera, encontramos que una pequeña molécula que replica el trabajo principal de una proteína que falta puede ser suficiente para restaurar la funcionalidad en las células y los animales", Dijo el Dr. Martin D. Burke, el líder del estudio. Burke es profesor de química en Illinois y decano asociado interino para la investigación en el Colegio de Medicina de Carle Illinois.

"Si estás enfermo porque tienes demasiada función proteica, en muchos casos podemos hacer algo al respecto, pero si estás enfermo porque te falta una proteína que cumple una función esencial, nos esforzamos por hacer algo más que Tratar los síntomas, es una enorme necesidad médica no satisfecha ", dijo Burke, quien también es médico.

El equipo de Burke descubrió que una pequeña molécula llamada hinokitiol, derivada de una especie de ciprés que se encuentra en Japón, puede transportar hierro a través de las membranas celulares que carecen de proteínas de transporte.

En un sistema saludable, las proteínas de transporte mueven el hierro a través de las membranas celulares para absorber el hierro del intestino o hacer hemoglobina para los glóbulos rojos. Pero cuando falta la proteína de transporte, el hierro no puede atravesar la membrana, causando anemia. Los investigadores descubrieron que tres moléculas de hinokitiol pueden envolverse alrededor de un átomo de hierro y transportarlo directamente a través de la membrana donde debe estar la proteína que falta.

Los investigadores probaron el hinokitiol en ratones, ratas y el pez cebra que carecían de proteínas de transporte de hierro. Encontraron que el hinokitiol administrado por vía oral recuperaba la captación de hierro en las tripas de ratones y ratas, y que simplemente añadiéndolo al depósito del pez cebra anémico provocó la producción de hemoglobina. También encontraron que restauró el transporte de hierro en células humanas tomadas del revestimiento del intestino.

A continuación, el grupo de Burke espera encontrar más moléculas pequeñas que puedan funcionar como prótesis moleculares para otras enfermedades causadas por deficiencias de proteínas, con especial énfasis en la fibrosis quística.

"Estos hallazgos sugieren que la sustitución de las proteínas faltantes con prótesis de escala molecular puede representar una manera general de pensar en el tratamiento de una amplia gama de enfermedades humanas que hasta ahora han permanecido fuera del alcance de la medicina tradicional", dijo Burke.