Buena noticia: Droga para hemofilia de Roche aprueba ensayo clínico

El medicamento podría entrar al mercado de US$ 11.000 millones de hemofilia como una amenaza a los tratamientos tradicionales de Novo Nordisk y Shire. 

Reuters. El fármaco emicizumab de Roche Holding AG para tratar la hemofilia A mostró que funcionó en un estudio de fase III, informó la farmacéutica suiza.

Roche espera ganar una porción del mercado de US$ 11.000 millones anual de drogas de hemofilia con el fármaco, también conocido como ACE910, que representa una amenaza para los tratamientos más tradicionales de Novo Nordisk y Shire.

La droga de Roche está siendo vigilada de cerca porque podría cambiar la forma en que se trata la enfermedad.

"El estudio mostró una reducción estadísticamente significativa en el número de sangrados en el tiempo en las personas tratadas con profilaxis con emicizumab en comparación con las que no reciben tratamiento profiláctico", dijo Roche en un comunicado.

El ensayo también cumplió con todos los criterios de valoración secundarios, incluida la reducción del número de hemorragias en el tiempo con el tratamiento con profilaxis con emicizumab en una comparación intrahospitalaria en personas que habían recibido tratamiento previo de profilaxis con agentes de derivación.

Los eventos adversos más comunes fueron reacciones en el sitio de la inyección, consistentes con estudios previos, agregó.

Las perspectivas para el posible producto de gran éxito se nublaron cuando surgieron noticias el mes pasado de que cuatro pacientes sufrieron eventos adversos graves en un ensayo clínico del fármaco.

Los problemas se relacionaban con trombosis, o coágulos de sangre, con dos eventos tromboembólicos y dos casos de microangiopatía trombótica (TMA) en pacientes que estaban siendo tratados por sangrado de ruptura en un ensayo de ACE910.

Roche dijo que en ese momento se había instaurado una vigilancia adicional y que los casos se referían a pacientes con hemorragia de ruptura que fueron tratados con uno de los dos llamados agentes de derivación que llevaban advertencias de trombosis.

"Ninguno de los eventos tromboembólicos requirió terapia anti-coagulación y un paciente reinició emicizumab. Ambos casos de TMA se han resuelto completamente, y un paciente reinició emicizumab", dijo Roche el 22 de diciembre.

Los pacientes con hemofilia, cuya sangre no coagula adecuadamente, necesitan infusiones de factores de coagulación que salvan vidas, pero el desarrollo de inhibidores en muchas de las personas tratadas puede interferir con los esfuerzos para controlar su sangrado.