Crean pollos transgénicos para tratar enfermedades raras

Estados Unidos y la Unión Europea autorizan la fabricación de un medicamento, obtenido a partir de pollos transgénicos, que servirá en la lucha contra las enfermedades raras.

Angela Bernardo para Think Big. Una de las aplicaciones de la biotecnología se ha centrado en la creación de organismos modificados genéticamente para fabricar productos como la insulina o la eritropoyetina. La ingeniería genética ha creado, por ejemplo, bacterias recombinantes o pollos transgénicos que actúan como una especie de “fábricas biológicas”. Gracias a ellos podemos obtener fármacos o moléculas de interés que nos sirvan en el tratamiento de enfermedades raras u otros trastornos.

Las enfermedades raras son un tipo de patologías que afectan a una de cada 2.000 personas. Su baja incidencia ha hecho que en el pasado se consideraran como “trastornos olvidados”, sobre los que no se investigaba y por lo que su diagnóstico y tratamiento eran difíciles, cuando no imposibles. Sin embargo, si tomamos todas las enfermedades raras en conjunto, descubrimos que existen en realidad más de 6.000 patologías y cerca de 30 millones de ciudadanos europeos las padecen.

Un ejemplo es la deficiencia de la lipasa ácida lisosómica (LAL), un trastorno metabólico por el que los pacientes almacenan los ácidos grasos de manera incorrecta, de forma que se acumulan en el hígado, el intestino u otros órganos. Su origen es genético, por lo que mutaciones en el gen LIPA o LAL provocan un déficit en la proteína encargada de procesar y almacenar estas moléculas biológicas.

Para solucionar este grave trastorno, que puede provocar la muerte de los pacientes en su infancia, científicos de Estados Unidos desarrollaron pollos transgénicos con los que producir el fármaco Kanuma. Gracias a estos, es posible obtener la sebelipasa alfa, una enzima de origen humano recombinante que puede aliviar la patología. Su uso ya había sido aprobado en la Unión Europea y ahora la FDA ha procedido a autorizar el uso de estos pollos transgénicos para combatir un ejemplo más de las enfermedades raras.

De acuerdo a la Agencia Europea del Medicamento, Kanuma sirve para aumentar la supervivencia de los niños afectados por esta patología. No es la primera vez que la entidad norteamericana aprueba el uso de animales transgénicos para fabricar determinados medicamentos. Anteriormente ya autorizó la creación de cabras transgénicas para que produjeran una sustancia anticoagulante en su leche, según señalan en la revista Nature.

De este modo, la aprobación de los pollos transgénicos contra las enfermedades raras permitirá contar por primera vez con un fármaco frente a la deficiencia de la lipasa ácida lisosómica. El medicamento será fabricado por Alexion Pharmaceuticals, lo que ayudará en la lucha contra un trastorno en el que sólo los pacientes ya mayores eran tratados con estatinas. La suerte de los más jóvenes era diferente, dado que no recibían ningún tipo de medicación. Esta resolución permitirá que la biotecnología sanitaria se emplee para abordar una enfermedad hoy menos olvidada.