Esperanza: Comienza testeo de seguridad en humanos de nueva droga contra el Alzhéimer

Es el primer fármaco nuevo que se desarrolla en 25 años y tiene el potencial de aliviar, también, algunas formas de la esquizofrenia.

Vanderbilt University Medical Center. Científicos de la Universidad de Vanderbilt han recibido notificación de la Administración de Alimentos y Medicamentos de los Estados Unidos (FDA, por sus siglas en inglés) de que puede iniciar pruebas en seres humanos de un nuevo fármaco de investigación para la enfermedad de Alzhéimer, después de más de 10 años de investigación por científicos de la Vanderbilt University y Vanderbilt University Medical Center.

Es un territorio relativamente desconocido para un grupo académico enfocado en el descubrimiento de fármacos tomar una molécula desde el laboratorio y llevarla hasta la etapa de ensayos clínicos.

"El movimiento hacia la fase clínica de la investigación es el resultado de colegas incansables que alcanzan a través de disciplinas en la búsqueda de un objetivo compartido con la esperanza de mejorar, algún día, las vidas de individuos con la enfermedad de Alzhéimer y posiblemente otros desordenes de cerebro, tales como esquizofrenia”, dijo la vicerrectora de Asuntos Académicos Susan R. Wente. "Este trabajo ilustra exactamente el papel crítico que la ciencia básica llevada a cabo en asociación con un centro médico de clase mundial puede jugar en el avance del conocimiento en un intento de luchar contra una enfermedad devastadora", agregó.

Para la enfermedad de Alzhéimer, el objetivo es que el fármaco investigativo se dirija a patologías principales de la enfermedad y activará selectivamente un receptor clave en el cerebro. Los investigadores de Vanderbilt creen que, comparado con el estándar actual de atención para la enfermedad de Alzhéimer, los inhibidores de la colinesterasa, el suyo tiene un mecanismo de acción diferente. Esperan establecer a través de futuras pruebas clínicas que la molécula es ampliamente eficaz a través de una serie de trastornos cognitivos y neuropsiquiátricos, incluida la esquizofrenia.

"Esta es la primera instancia que conozco donde un grupo académico de descubrimiento de fármacos movió una molécula diseñada para tratar un desorden crónico del cerebro desde el descubrimiento temprano hasta los ensayos con seres humanos sin que haya en algún momento un socio farmacéutico , dijo P. Jeffrey Conn,  profesor de Farmacología en la Escuela de Medicina de la Universidad de Vanderbilt y director del Centro Vanderbilt para el Descubrimiento de la Neurociencia (VCNDD).

"Y ese proceso, realmente, está atravesando lo que la gente se refiere a todo el tiempo como el" Valle de la Muerte ", donde los descubrimientos de la buena investigación tienen dificultades para pasar a la fase de pruebas clínicas debido a la falta de financiación", indicó. "Es importante destacar que en esta etapa temprana, la FDA sólo ha concedido permiso para evaluar la seguridad potencial de este nuevo medicamento en investigación en voluntarios sanos", dijo Conn. "No podemos predecir el resultado, pero si estos estudios son exitosos en demostrar que el fármaco en investigación puede ser administrado de forma segura a los seres humanos, esto allanaría el camino para permitir la presentación de solicitudes adicionales con la FDA para solicitar el permiso para avanzar a la prueba de eficacia en la mejora de la función cognitiva en pacientes que sufren de la enfermedad de Alzheimer y posiblemente esquizofrenia u otros trastornos cerebrales. No se puede predecir el resultado de futuros estudios de seguridad o eficacia, aún así esta decisión de la FDA que permite que la investigación clínica empiece representa un hito importante en permitirnos dar respuestas más esperanzadoras a esas preguntas críticas en el futuro".

El co-director de VCNDD, Craig W. Lindsley, Ph.D., director de Medicinal Chemistry y William K. Warren, Jr. profesor de Medicina, dijo que las pruebas de Fase I evaluarán la seguridad y tolerabilidad de los medicamentos en participantes voluntarios sanos, un proceso que podría tomar un año. Si tiene éxito, los estudios de Fase II y III incluirían evaluaciones de eficacia en pacientes con enfermedad de Alzhéimer y podrían tomar de tres a cinco años para completarse.

"Esperamos abordar lo que vemos como una necesidad médica no satisfecha", dijo Lindsley. "Para los pacientes de Alzheimer, el estándar de atención para el tratamiento sintomático sigue siendo inhibidores de la colinesterasa, que llevan disponibles 25 años., (señal de que ) no ha habido ningún avance científico real en este campo en mucho tiempo".

"Una de las cosas más difíciles de hacer esto en un ambiente académico es la financiación", remarcó Lindsley. "Cada paso requiere financiación y si hay un retraso o fracaso en la financiación, entonces todo se queda inactivo y enfoques potencialmente innovadores para la atención al paciente no avanzan".

Esencial para este trabajo ha sido el apoyo monetario de la William K. Warren Foundation, una entidad filantrópica.

"El encuentro con los Warrens sucedió por casualidad. Han invertido tanto en nuestros programas, y es maravilloso mostrarles el progreso en sus inversiones", dijo. "Sin el apoyo financiero de los Warrens, este medicamento de investigación no estaría a punto de entrar en ensayos clínicos humanos".

Por su parte, el presidente ejecutivo de la Fundación William K. Warren, John-Kelly Warren, dijo que está satisfecho de que la FDA haya permitido que la droga en investigación proceda a las pruebas en seres humanos.

"Aunque este es un importante hito secuencial, el único hito que nos importa es la esperanza de que un día vamos a aprender que este nuevo medicamento de investigación ha cambiado positivamente y con seguridad la vida de un paciente que sufre de un trastorno cerebral como la esquizofrenia o la enfermedad de Alzhéimer ", dijo Warren. " Ese día haremos una celebración que se sentirá hasta en el cielo. Hasta entonces, estamos preparados para apoyar al equipo de investigación del VCNDD  de modo que puedan entregar los resultados necesarios ", dijo.

Una subvención NIH National Cooperative Drug Discovery / Development financió la ciencia básica temprana y el descubrimiento de esta droga en investigación, en tanto que la Alzheimer's Drug Discovery Foundation y el Instituto Harrington Discovery ayudaron a apoyar algunos de los principales estudios de toxicidad que la FDA requería, dijo Conn. "El nuevo fármaco en investigación tiene el potencial de mejorar las funciones cognitivas con menos efectos secundarios no deseados. Este podría ser algún día un importante avance para el tratamiento de los déficits cognitivos en los trastornos psiquiátricos y la enfermedad de Alzhéimer ", concluyó  Joshua Gordon, director del Instituto Nacional de Salud Mental, que co-financió la investigación.