Medicamento de Roche redujo drásticamente las hemorragias en pruebas clave de hemofilia

El nuevo medicamento hemofílico de Roche, Hemlibra, redujo drásticamente las hemorragias en una amplia población de pacientes con hemofilia, según mostraron los resultados de dos ensayos clínicos el lunes pasado, preparándose para tomar una posición dominante en el mercado.

Hemlibra redujo en un 96% la incidencia de hemorragias tratadas en pacientes con hemofilia A que no recibieron tratamiento preventivo, y en comparación con los pacientes que recibieron tratamiento preventivo en forma de factores de coagulación, los redujo en un 68%.

Los resultados positivos de los dos ensayos conocidos como HAVEN 3 y 4 incluyeron los denominados pacientes no inhibidores. El éxito inicial de Hemlibra fue en pacientes con inhibidores, que son anticuerpos que causan resistencia a los factores de coagulación de reemplazo.

La aprobación regulatoria actual de Hemlibra es solo para estos pacientes inhibidores, pero Roche planea presentar los últimos hallazgos a las autoridades de todo el mundo para ampliar su uso.

Si bien se esperaba el último éxito de la droga, los resultados positivos observados en una amplia gama de pacientes deberían respaldar la demanda de un medicamento en el que Roche confía, ya que varios de sus fármacos contra el cáncer se enfrentan a precios reducidos.

Los analistas de Jefferies dijeron que HAVEN 4 también demostró que existe el potencial de tratar a los pacientes inhibidores y no inhibidores solo una vez al mes. Actualmente, Hemlibra se administra como una inyección semanal.

"Esto hace que Hemlibra se convierta en el nuevo estándar de atención para la hemofilia A, que vemos como una oportunidad de ventas máxima de US$ 5.000 millones", dijeron.

El estándar actual de atención para las personas con hemofilia A sin inhibidores es el factor de coagulación del factor VIII de reemplazo.

Hemlibra sacudirá el mercado y representará una amenaza para los jugadores establecidos que dependen de terapias de reemplazo de factor, especialmente Shire, que ha aceptado ser adquirida por Takeda Pharmaceutical.

También están siendo desafiados Bayer, CSL y Novo Nordisk, así como Sanofi, que a principios de este año adquirió el especialista estadounidense en hemofilia Bioverativ.

La nueva ciencia también promete traer más cambios en los próximos años, con varias compañías que trabajan en la terapia génica de la hemofilia, en la que se usa un virus inofensivo para introducir el ADN para reparar los genes defectuosos de la enfermedad, ofreciendo una posible cura única.

Los datos de los dos estudios clínicos de Roche se presentaron en el congreso de la Federación Mundial de Hemofilia en Glasgow, Escocia.

"Con estos datos, ahora tenemos resultados positivos de los cuatro ensayos Fase III que refuerzan la eficacia y seguridad general de Hemlibra y su potencial para mejorar la atención de todas las personas con hemofilia A", dijo la Directora Médica de Roche, Sandra Horning.