Reino Unido aprueba terapia genética de GSK para el síndrome del "chico burbuja"
Lunes, 23/10/2017
El fármaco, que se utiliza una sola vez en la vida, tiene un costo cercano a los US$ 700.000.
La terapia génica de GlaxoSmithKline para la llamada enfermedad del "chico burbuja" fue aprobada por el regulador británico de costos de atención de la salud NICE, a pesar de un precio de casi 600.000 euros (US$ 700.000).
La terapia génica está diseñada para ofrecer una cura única para el paciente y los fabricantes de medicamentos generalmente piden un precio considerable comparable con los costos combinados del tratamiento alternativo de por vida.
El Instituto Nacional de Salud y Atención a la Excelencia (NICE) de Gran Bretaña dijo en un borrador publicado el viernes que la terapia genética Strimvelis utilizada contra la deficiencia de adenosina desaminasa, o ADA-SCID, mejora la supervivencia general en comparación con la terapia estándar de trasplante de células madre.
La condición hereditaria desactiva el sistema inmune y, sin tratamiento, los niños con ADA-SCID deben mantenerse aislados para evitar infecciones, por lo que se conoce como el síndrome del "bebé burbuja" o "niño burbuja".
"Strimvelis representa un desarrollo importante en el tratamiento de ADA-SCID, que ofrece el potencial para curar los aspectos inmunes de la enfermedad y evitar algunas de las desventajas de los tratamientos actuales", dijo NICE.
"Con un costo de 594.000 euros (US$ 700.000), el tratamiento generalmente se administra una sola vez y se cree que los efectos durarán toda la vida", agregó.
El borrador de la guía marca la primera vez que NICE aplica sus nuevos límites de costo efectividad para tratamientos para condiciones muy raras.
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