FDA aprueba medicamento para tratar la distrofia muscular de Duchenne

Emflaza, fabricado por Marathon Pharmaceuticals tendrá un precio de lista de US$ 89.000 al año y le quita la posibilidad a los pacientes de importar a bajo costo. 

Reuters. La Food and Drug Administration de Estados Unidos aprobó un medicamento fabricado por Marathon Pharmaceuticals para tratar la distrofia muscular de Duchenne (DMD), una enfermedad devastadora que afecta principalmente a los niños.

La droga, Emflaza, conocida genéricamente como deflazacort, pertenece a una clase de antiinflamatorios conocidos como corticosteroides que se utilizan con frecuencia para tratar DMD y otras condiciones.

Emflaza es el primer esteroide en obtener la aprobación formal de la FDA para tratar la DMD. Prednisone, otro esteroide, se prescribe con frecuencia para la enfermedad aunque no tiene aprobación oficial de la FDA. Se cree que Emflaza tiene menos efectos secundarios que Prednisone.

Deflazacort ha estado disponible fuera de los Estados Unidos durante décadas.

El gran problema que enfrenta Marathon de cerca será el precio de la droga. Marathon no inventó deflazacort y los pacientes han sido capaces de importar a bajo costo para uso personal durante años porque no había un tratamiento aprobado en los Estados Unidos.

Eso cambiará ahora. Los pacientes ya no se les permitirá importar el medicamento ahora que un producto aprobado por la FDA está disponible. Marathon, con sede en Northbrook, Illinois, dijo que el medicamento llevará un precio de lista de US$ 89.000 al año, pero que la compañía ofrecerá un programa de asistencia "robusto" para pacientes que no están cubiertos por el seguro.

Duchenne es un trastorno genético raro que afecta a unos 15.000 pacientes de los EE.UU. que causa el deterioro muscular progresivo y mata a la mayoría de los enfermos a la edad de 30 años. El año pasado la Dra. Janet Woodcock, jefe de la división farmacéutica de la FDA, ordenó la aprobación de un medicamento para Duchenne de Sarepta Therapeutics Inc. a pesar de la oposición de los principales científicos de la agencia y una recomendación negativa de un panel de asesores externos.

La FDA aprobó Emflaza para todos los pacientes de DMD de 5 años o más. El fármaco de Sarepta trata a un subconjunto de pacientes con DMD que representan aproximadamente el 13% del total.

Las acciones de Sarepta cerraron el jueves 9 de febrero con un alza de 0,3% a US$ 29,34.