BioMarin desarrolla medicamento para tratar un desorden genético

La droga, llamada pegvaliase, aprobó un estudio de última etapa y la compañía espera presentar la solicitud de comercialización a finales de este año. 

Reuters. BioMarin Pharmaceutical Inc dijo que datos preliminares mostraron que su fármaco para un trastorno genético, caracterizado por un deterioro del metabolismo de un aminoácido que resulta en problemas cognitivos y psiquiátricos, obtuvo buenos resultados en un estudio de la última etapa.

La droga, pegvaliase, reduce los niveles del aminoácido fenilalanina en pacientes con deficiencia de una enzima necesaria para metabolizar la fenilalanina, dijo el lunes la compañía.

La droga está siendo probada contra un placebo en pacientes con deficiencia de la fenilalanina hidroxilasa (PAH), un trastorno diagnosticado en cerca de 50 mil pacientes en el mundo desarrollado.

La deficiencia de PAH lleva a la acumulación tóxica de fenilalanina, que se encuentra en la mayoría de los alimentos que contienen proteínas, en la sangre, causando complicaciones graves, incluyendo retraso mental, problemas de comportamiento y síntomas psiquiátricos.

Los datos mostraron que la droga de BioMarin mejora los niveles de fenilalanina en la sangre en aproximadamente un 62% en comparación con un placebo, según la compañía.

BioMarin espera presentar una solicitud de comercialización para el medicamento a finales de este año, sujeto a nuevas conversaciones con la Food and Drug Administration de EE.UU., según la compañía.