Un medicamento a base de marihuana obtiene el estatus de "huerfano"

Se trata de una droga creada por GW Pharmaceuticals que trata un raro tipo de epilepsia que afecta a un millón de personas en el mundo. 

Reuters. La Food and Drug Administration de EE.UU. (FDA) ha concedido el estado "huérfano" a un medicamento  para la epilepsia de GW Pharmaceuticals Plc derivado de cannabis para un tercer grupo de pacientes afectados por una forma rara de la enfermedad.

GW dijo que a su fármaco, Epidiolex, se le concedió el estatus para el tratamiento del complejo de esclerosis tuberosa (TSC), un raro desorden genético que causa la epilepsia en alrededor del 80% a 90% de los pacientes que sufren de ella.

TSC es la tercera indicación de  “huérfano” que GW obtiene dentro de su programa de desarrollo clínico de Epidiolex.

La categoría de “huérfano” se otorga a los medicamentos destinados al tratamiento de enfermedades raras, dando a los desarrolladores incentivos tales como una exclusividad de comercialización de siete años en los Estados Unidos.

Se estima que alrededor de 50 mil personas en los Estados Unidos y casi 1 millón en todo el mundo tienen TSC, de acuerdo con la Alianza de Esclerosis Tuberosa.

El medicamento de GW Pharma está siendo probado en cuatro ensayos de  etapa final de epilepsia en fase III, con resultados esperados para este año, que la farmacéutica espera confirmarán las ventajas terapéuticas de los cannabinoides, los ingredientes activos que se encuentran en la marihuana.

GW dijo el mes pasado que había tratado con éxito en un ensayo clínico a los niños con síndrome de Dravet, otra forma rara de epilepsia severa.

La compañía dijo entonces que solicitaría una reunión con la FDA para discutir sus planes de buscar la aprobación reguladora para el tratamiento de esta particular forma de epilepsia.