Esta terapia génica logró curar la sordera en ratones

La sordera que afecta a una gran parte de personas, es ocasionada por su código genético. Para tratar a personas con este tipo de sordera total, el remedio más utilizado son los implantes cocleares. Ahora los investigadores se preguntan si sería posible aplicar tratamientos génicos que tratasen la sordera desde un punto de vista completamente diferente, sin necesidad de implantes.

Los tratamientos génicos tratan de corregir errores genéticos que producen enfermedades. Estas terapias se basan en infectar al paciente con el gen adecuado con al ayuda de un virus. Aunque la técnica aún se encuentra en estado experimental debido a su dificultad y solo se utiliza en personas que no responden a otras alternativas.

Hasta el momento los únicos beneficiados son ratones, la revista Nature Biotechnology ha publicado el resultado de dos investigaciones que aplican este tipo de terapia génica y que parecen haber conseguido resultados muy interesantes para el tratamiento de problemas de audición. Las dos investigaciones se dirigen a enfermedades auditivas de origen exclusivamente genético, una dolencia que afecta a más de 125 millones de personas en el mundo actualmente.

La dificultad del tratamiento se origina debido a que, los virus empleados para el transporte de los genes, no conseguían entrar en las células del oído. Uno de los artículos publicados muestra como se ha logrado introducir un gen que produce una proteína fluorescente en las células del oído de un ratón, utilizando una variante sintética de un virus, que además de llevar los genes a su destino, no ha presentado efectos secundarios.

El segundo artículo utilizó el mismo virus para tratar ratones síndrome de Usher, una enfermedad genética que causa sordera, problemas equilibrio y ceguera. La investigación introdujo un copia del gen mutado, Ush1c, en los ratones con la enfermedad, y el tratamiento hizo que se incrementase la proteína producida por el gen cuando funciona de forma correcta, consiguiendo una mejoría notable en su audición. Un grupo de ratones consiguió percibir sonidos de hasta 25 decibelios, un nivel de audición normal para un ratón, además de mejorar su equilibrio.

Aunque aún queda un largo recorrido para poder aplicar el tratamiento en humanos, los investigadores afirman que la terapia tendría que ser realizada justo después del nacimiento. De momento, el tratamiento se probará en animales más grandes y con distintas formas de pérdida auditiva, hasta que sea viable tratar a humanos.