terapia génica

terapia génica

La enfermedad es un raro defecto genético que se caracteriza por fallas en la médula ósea y predisposición al cáncer.
Las acciones de Sarepta Therapeutics Inc subieron un 15% el pasado viernes después de que surgieran algunas preocupaciones de seguridad en un estudio pequeño en una etapa temprana, de una terapia génica competitiva para un raro trastorno de desgaste muscular de Pfizer Inc.
Estas terapias se basan en infectar al paciente con el gen adecuado con al ayuda de un virus.
Éste podría ser el primero con efectos permanentes, al actuar directamente sobre el gen mutado.
Investigadores de la Universidad de Chicago (EE.UU.) presentan en la revista Nature Biomedical Engineering un innovador enfoque capaz de sofocar el deseo de consumir cocaína y de prevenir una sobredosis en ratones basado en la terapia génica.
Investigadores demuestran en un nuevo trabajo que la terapia génica con telomerasa que han desarrollado, y que se ha mostrado eficaz en ratones contra enfermedades causadas por el acortamiento excesivo de los telómeros y también contra el envejecimiento, no provoca cáncer ni aumenta el riesgo de padecerlo.
El nuevo financiamiento llega cuatro meses después de la adquisición de una cartera de medicamentos para enfermedades raras de GlaxoSmithKline, incluida la terapia genética Strimvelis para la deficiencia inmunitaria combinada grave (ADA-SCID), o enfermedad del "bebé burbuja".
El acuerdo es el más reciente de un importante fabricante de medicamentos que busca desarrollar terapias génicas lucrativas que tengan el potencial de tratar dolencias dirigidas directamente a los genes que causan enfermedades.
La esperada revisión preliminar del tratamiento de la leucemia, publicada en el sitio web de la FDA el lunes, viene dos días antes de la reunión del panel asesor, que discutirá sobre el fármaco y votará si los beneficios exceden los riesgos.