Las acciones de Sarepta Therapeutics Inc subieron un 15% el pasado viernes después de que surgieran algunas preocupaciones de seguridad en un estudio pequeño en una etapa temprana, de una terapia génica competitiva para un raro trastorno de desgaste muscular de Pfizer Inc.

Sarepta informó datos prometedores de su estudio el año pasado y está en una carrera con Pfizer y Solid Biosciences Inc para comercializar por primera vez una terapia génica para el trastorno genético degenerativo que afecta a uno de cada 3.500 a 5.000 hombres.

Las acciones de Pfizer subieron marginalmente en las operaciones del mediodía, mientras que las acciones de Sarepta subieron un 15% y Solid Biosciences subió un 10%.

El analista de Baird, Brian Skorney, dijo que Pfizer se quedó corto en cuanto a seguridad y eficacia, lo que fortaleció la posición de Sarepta en el espacio.

Sarepta ya tiene un tratamiento, Exondys 51, en el mercado para alguna forma de la enfermedad.

Las personas con la afección carecen de la proteína distrofina, necesaria para mantener intactas las células musculares. Eso puede provocar daños en el corazón que pueden poner en peligro la vida y, con el tiempo, la muerte, a menudo a una edad temprana.

El estudio de seis pacientes de Pfizer probó dos dosis diferentes de la terapia génica en niños en el grupo de edad de 6 a 12 años. Dos meses después de recibir la terapia de una sola vez, los niveles de expresión de mini-distrofina oscilaron entre el 10% y el 60% de lo normal.

Skorney dijo que todas las medidas de expresión se veían peor. "Más importante aún, simplemente no parecía seguro".

Dos pacientes con distrofia muscular de Duchenne (DMD) en el ensayo experimentaron efectos secundarios que los llevaron al hospital, dijo la compañía.

La dosis más alta probada parece ser más efectiva, según los datos presentados por Pfizer en la conferencia sobre Distrofia Muscular del Proyecto para Padres en Orlando, Florida.

Pfizer dijo que había pausado la inscripción en el estudio y luego modificó el protocolo del estudio para mitigar los riesgos futuros de eventos de seguridad similares.

La compañía dijo que los ensayos futuros utilizarán la dosis más alta, que tenía el triple de concentración de virus con material genético. El fabricante estadounidense de medicamentos dijo que también puede probar una dosis intermedia.

Los dos niños que requirieron tratamiento hospitalario habían recibido la dosis más alta.

Uno había desarrollado una lesión renal. Fue hospitalizado durante 11 días y recibió dos dosis de Soliris de Alexion, pero salió del hospital con una función renal normal.

El otro sufrió náuseas y vómitos después del tratamiento y pasó dos días en un hospital.