Panel de la FDA se enfocará en la seguridad del medicamento de terapia génica de Novartis

La esperada revisión preliminar del tratamiento de la leucemia, publicada en el sitio web de la FDA el lunes, viene dos días antes de la reunión del panel asesor, que discutirá sobre el fármaco y votará si los beneficios exceden los riesgos.
Reuters Health

La Administración de Alimentos y Medicamentos de los Estados Unidos solicitará a un panel de asesores que se concentre en la seguridad del medicamento experimental de terapia génica de Novartis AG, cuando se reúna para revisar el producto el miércoles.

La esperada revisión preliminar del tratamiento de la leucemia, publicada en el sitio web de la FDA el lunes, viene dos días antes de la reunión del panel asesor, que discutirá sobre el fármaco y votará si los beneficios exceden los riesgos.

Si se aprueba, el medicamento, tisagenlecleucel, sería la primera terapia génica que se aprobará en los Estados Unidos. La FDA no está obligada a seguir las recomendaciones de sus asesores, pero normalmente lo hace.

La decisión del panel podría tener implicaciones significativas no sólo para Novartis sino para las compañías que fabrican medicamentos similares, incluyendo Kite Pharma Inc. Juno Therapeutics Inc y bluebird bio Inc.

Los fármacos utilizan una nueva tecnología conocida como CAR-T, o terapia de células T de receptores de antígenos quiméricos, que aprovecha las propias células inmunitarias del cuerpo para reconocer y atacar células malignas.

Si se aprueban se espera que cuesten hasta US$ 500.000 y generen miles de millones de dólares para sus desarrolladores. El éxito también ayudaría a avanzar una técnica de lucha contra el cáncer que los científicos han estado tratando de perfeccionar durante décadas.

Novartis solicita la aprobación en primera instancia para tratar la leucemia linfoblástica aguda de células B (LLA), el tipo más común de cáncer infantil en los Estados Unidos.

Un ensayo clínico demostró que el 83% de los pacientes que habían recidivado o fallaron en la quimioterapia alcanzaron la remisión completa o parcial tres meses después de la infusión. Los pacientes con LLA  que fracasaron en la quimioterapia normalmente tienen sólo un 16 a 30% de posibilidades de supervivencia.

La FDA dijo que no está pidiendo al panel que se centre en si el fármaco funciona, ya que cumplió con éxito el objetivo principal del ensayo clínico. Se pedirá al panel que se concentre únicamente en los riesgos de seguridad a corto y largo plazo.

Aproximadamente la mitad de los pacientes experimentó una complicación seria conocida como síndrome de liberación de citoquinas (SRC), que ocurre cuando el sistema inmunológico del cuerpo entra en sobremarcha. Los médicos fueron capaces de controlar la condición y no causó muertes de pacientes.

La FDA también planteó la preocupación de que el fármaco pueda causar neoplasias malignas secundarias y dijo que la vigilancia de la seguridad a largo plazo puede ser necesaria para abordar esta preocupación.

Novartis también está probando su fármaco en el linfoma difuso de células B grandes (DLBCL), la forma más común de linfoma no Hodgkin, al igual que Kite. Parte del panorama competitivo incluirá qué compañía es la más capaz de fabricar sus medicamentos de manera eficiente y confiable.

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