Roche espera una aprobación para entrar a competir en la AME

Roche espera que su medicamento contra el risdiplam para la atrofia muscular espinal (AME) obtenga la aprobación de EE. UU. en mayo, dijo el farmacéutico suizo, mientras se acerca a Novartis y Biogen en el área lucrativa de enfermedades raras.

La Administración de Alimentos y Medicamentos de EE. UU. otorgó una revisión prioritaria para risdiplam, un medicamento oral para las personas con el trastorno de desgaste muscular potencialmente mortal. Roche, cuyo medicamento es visto como un rival para la terapia génica Spinraza de Biogen y Zolgensma de Novartis, dijo que la FDA decidirá el 24 de mayo.

Roche está buscando una amplia aprobación para las personas en la edad adulta con diferentes formas de AME, incluida la enfermedad mortal de Tipo 1 que mata a muchos bebés en sus primeros meses de vida, así como la enfermedad de Tipo 3 que puede aparecer más tarde pero que aún deja a sus víctimas con un profundo físico. discapacidades

La AME se está convirtiendo en un campo de batalla muy reñido para los fabricantes de medicamentos, ya que la necesidad urgente de tratamientos ha ayudado a lograr algunos de los precios más altos en la industria farmacéutica.

Spinraza, administrado a través de una infusión espinal, cuesta US$750.000 durante el primer año y la mitad por cada año posterior, mientras que Zolgensma de Novartis es el tratamiento único más costoso de la industria con US$2,1 millones por paciente.

Los ensayos de Roche "fueron diseñados para representar el espectro del mundo real de las personas que viven con AME e incluyen a muchas personas previamente subrepresentadas en ensayos clínicos", dijo el director médico de Roche, Levi Garraway, en un comunicado.

Spinraza reservó US$1.700 millones en ingresos en 2018, pero este año ha comenzado a enfrentar la competencia de Zolgensma después de la aprobación de la terapia génica en mayo. Las ventas de Zolgensma fueron de US$175 millones hasta septiembre.