Avance: Droga de Novartis eliminó el 82%  de la leucemia linfoblástica aguda en 50 pacientes.

El fármaco, llamado CTL019, provocó efectos secundarios graves en casi la mitad de ellos, pero ninguno murió.

Reuters Helath / Deena Beasley. Una terapia experimental contra el cáncer que está siendo desarrollada por Novartis eliminó una forma agresiva de cáncer de sangre en el 82% de los niños y adultos jóvenes tratados con células inmunes modificadas en un ensayo de mitad de etapa, dijo la compañía el fin de semana recién pasado.

Los resultados provisionales del estudio multicéntrico de 50 pacientes con leucemia linfoblástica aguda, cuyo cáncer regresó o no respondió a otro tratamiento, demostraron que 41 estaban libres de enfermedad, tres meses después del tratamiento con el fármaco, llamado CTL019.

Los resultados del ensayo se presentaron en una reunión de la Sociedad Americana de Hematología en San Diego.

Novartis estimó que el 60% de los que respondieron estaban libres de recaída después de seis meses. La remisión completa se definió como incluyendo "remisión con recuperación incompleta de recuento sanguíneo".

CTL019 es parte de una clase experimental de fármacos que se hacen mediante la modificación genética de las células T de un paciente, un tipo de glóbulo blanco, en el laboratorio, para ayudar al sistema inmunológico a encontrar y destruir las células cancerosas. Las células modificadas, denominadas células T de receptor de antígeno quimérico, o CAR-T, se inyectan en el paciente.

Novartis dijo que planea archivar a principios del año próximo la aprobación de CTL019 por parte de la Administración de Alimentos y Drogas de Estados Unidos (FDA, por su siglas en inglés).

La compañía dijo que casi la mitad de los pacientes experimentados experimentaron síndrome de liberación de citoquinas grave, una peligrosa acumulación de desechos tóxicos conocidos como CRS, y el 15% experimentó graves problemas neurológicos como el delirio. Los investigadores dijeron que los efectos secundarios fueron tratados, y ningún paciente murió debido a CRS (un efecto secundario conocido de la terapia CAR-T). Justamente este efecto secundario llevó a la decisión, la semana antepasada, de detener un estudio de JCAR015, un fármaco rival desarrollado por Juno Therapeutics Inc.

"Hemos aprendido que los pacientes que vienen con más leucemia en su cuerpo tienen un riesgo mucho mayor de enfermarse" (por estos efectos secundarios), dijo el doctor Stephan Grupp, investigador principal del estudio Novartis y director del programa de inmunoterapia contra el cáncer en el Children's Hospital of Philadelphia.

Agregó que el ensayo no mostró una gran diferencia entre los pacientes cuya leucemia era refractaria, lo que significa que habían dejado de responder al tratamiento, y los pacientes que habían recidivado, o que podrían haber respondido temporalmente a la quimioterapia. "Vemos una diferencia en la toxicidad", dijo el investigador. "Los pacientes refractarios con alta carga de enfermedad pueden enfermarse temporalmente en el camino a la remisión", concluyó.

Imagen: REUTERS/Vivek Prakash