El mismo día que Iván Márquez y Jesús Santrich reaparecieron en un video anunciando la mala noticia de que volvían a la lucha armada, hubo un pequeña manifestación en Bogotá. Mientras los titulares de todo el mundo advertían la apertura de una grieta al proceso de paz, unas cuarenta personas habían llegado al Ministerio de Salud para pedirle a esa entidad la aprobación de un medicamento que les había abierto una ventana de esperanza. El Nusinersen (o Spinraza, como se conoce comercialmente) les prometía detener el progreso una enfermedad genética tan extraña como su nombre: atrofia muscular espinal (AME).

Los pacientes y sus familias habían viajado desde distintas partes del país para encontrarse con el ministro Juan Pablo Uribe y hallar la salida a una discusión en la que se han embarcado varios países: ¿cuál es el camino para garantizar el suministro de Spinraza? ¿Cómo financiar un medicamento que, en el caso colombiano, vale un poco más $2.000 millones (US$ 590.000) por cada paciente al año? ¿Cómo definir quién lo necesita y quién no cuando la evidencia aún no parece ser tan clara?

El grupo de manifestantes estaba liderado por la Fundación Atrofia Muscular Espinal Colombia Sara y Sofía (Famecol). María Isabel Acevedo es su presidenta y aquel día, además de carteles, también tenía un listado de firmas que había recopilado a través de la página web change.org. Cerca de 75.000 personas se habían unido a su petición. Su título era concreto: “Spinraza para los pacientes de todos los tipos y edades de AME en Colombia”. Acevedo, profesora del Distrito, tenía dos hijas con AME (una de 17 años y otra de tres), y, como muchas madres, había emprendido una larga ruta para acceder a ese fármaco.

Pero el camino en este caso no es tan simple como el resto de debates en torno a las medicinas. Está atravesado por complejos debates éticos difíciles de descifrar en los que hay muchas variables en juego. “Un asunto casi trágico”, dijo una vez el hoy rector de la U. de los Andes, Alejandro Gaviria. Son, como escribió Siddhartha Mukherjee, las decisiones increíblemente escabrosas que han llegado con la medicina genómica.

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Han pasado casi dos semanas desde que Acevedo se plantó frente al Ministerio a protestar. Hemos hablado en varias oportunidades y ayer el resultado de su esfuerzo parecía haber valido la pena. Hace cinco días el ministro de Salud en compañía de varios funcionarios había escuchado sus reclamos y sus propuestas. Trazaron una agenda para trabajar de manera conjunta. Su postura es inamovible: “Queremos que todos los pacientes con AME reciban Spinraza”, dice. “He viajado por varios países y he comprobado que funciona. No cura, pero detiene el deterioro. Si lo hubiesen recibido, los 16 niños que han muerto desde 2016 no hubiesen fallecido”.

Para explicarlo, relata el caso de su hija: “Azul (de tres años) hoy recibe la medicina y tuvo una gran mejoría. Antes no podía ponerse de rodillas; ahora lo logra. También puede alzar los brazos. A veces puede llevar un vaso hasta su boca”.

La atrofia muscular espinal es una enfermedad compleja. Es provocada por la mutación de un gen (el SMN1) y solo uno de cada 10.000 nacimientos vivos suele padecerla. Tras décadas tratando de entenderla, la medicina la clasificó en cuatro clases. La tipo I se presenta antes de los seis meses de edad; la tipo II, entre los seis y 18 meses; la III ,entre los dos y los 17 años, y la tipo IV, en la adultez.

En pocas palabras, la mutación de ese gen impide la producción de una proteína esencial para el movimiento de los músculos del cuerpo. Y al no producirse, estos se atrofian e impiden llevar a cabo acciones básicas como deglutir, hablar, caminar o respirar. Es una enfermedad degenerativa que, en el caso de la AME tipo I, equivale a una esperanza de vida muy corta: dos años.

Sin embargo, el Spinraza, que fue aprobado en 2016 por la Administración de Alimentos y Medicamentos (FDA), les prometió a los pacientes detener el progreso de la AME. El 11 de abril de 2019 el Invima se sumó a las agencias que le dieron el aval. Ese día le otorgó el registro sanitario a la empresa Biogen Idec Limited, con domicilio en Maidenhead, Reino Unido. El nombre del importador quedó anotado como BIIB Colombia S.A.S.

La indicación del Invima fue clara: el Spinraza está indicado solo para menores de seis años que tengan el diagnóstico genético confirmado. En otro párrafo dejó abierta una incertidumbre que ha atravesado este debate: “No hay información disponible sobre la eficacia de este medicamento a largo plazo. Se debe revisar periódicamente la necesidad de continuar con el tratamiento y se debe considerar de forma individualizada en función de las manifestaciones clínicas y de la respuesta al tratamiento del paciente”.

La especificación sorprendió a Francisco Calderón, gerente de acceso de BIIB Colombia. Según él, en la mayoría de países se ha aprobado Spinraza para todo rango de edad. Por eso, dice, “ya presentamos una nueva solicitud ante el Invima que está acorde con la evidencia científica”.

Aurelio Mejía, encargado de la Dirección de Medicamentos y Tecnologías en Salud del Ministerio de Salud, sabe que hablar de evidencia en estos casos es un terreno complejo. Se trata de un debate internacional, imposible de resolver en estos párrafos. Mejía prefiere ser prudente: “Nosotros nos acogemos a la indicación del Invima. Que se puede ampliar el rango, claro, pero depende de cómo evoluciona la evidencia internacional sobre su uso y efectividad”. Para aclararlo está esperando un documento encargado al Instituto de Evaluación Tecnológica en Salud (IETS) que dará orientaciones sobre cómo usar este fármaco.

Por el momento, el Ministerio (la Adres, para ser precisos) solo ha recibido un recobro por tres viales de Spinraza. ¿El costo de los tres? $1.123 millones (US$ 334.000). Cada paciente requiere seis de estos frascos el primer año de tratamiento. Es decir, en total, la suma supera los $2.000 millones.

La cifra, si se multiplica por los 103 pacientes que tiene en su base de datos Famecol, es alta. Supera los $200.000 millones (US$ 59,4 millones) anuales. María Isabel Acevedo lo sabe, pero prefiere apartarse del debate del dinero. Tiene un buen argumento: “Para nosotros el Spinraza es la única opción y no pueden dejarnos sin ella. Creemos que puede cambiarnos la vida. Por eso, nuestra invitación al Ministerio es que se siente a negociar con el laboratorio, pero no que nos dejen sin medicamento”.

¿Puede pagar el sistema de salud colombiano una suma similar? ¿Si no cura, las mejorías que promete el Spinraza representan calidad de vida en los pacientes? ¿Quién decide cuándo dar o no el tratamiento? ¿Cómo zanjar una discusión sobre los derechos individuales y los colectivos? ¿Sobre la vida misma?

Francisco Calderón también sabe que el precio ha sido un factor muy discutido a la hora de hablar del Spinraza. Por eso, confiesa, ya está conversando con el Minsalud para reducir el valor. ¿Cuánto? “No puedo dar muchos detalles, pero les hemos propuesto que Colombia pague según el desempeño del medicamento. Si, después de aplicárselo a un paciente y ser evaluado por los médicos tratantes, el Spinraza no cumple las expectativas, la compañía asumiría un porcentaje del costo”.

Mejía, por su parte, prefiere recordar que el país tiene múltiples herramientas para defenderse de los altos precios que han llegado con las nuevas tecnologías de la salud. La regulación de precios de medicamentos, es una de ellas. También menciona el desarrollo de lineamientos y protocolos específicos cuando se requiera aplicar medicinas de muy alto costo.

Pero en el fondo este debate revive una vieja discusión que causó mucha controversia en el Gobierno anterior: la idea de fijar precios a los medicamentos según su valor terapéutica y antes de que entraran al mercado. Era un plan materializado en el artículo 72 del Plan Nacional de Desarrollo que disgustó a muchos laboratorios. Mejía es franco: “El artículo 72 nunca ha muerto. No se ha derogado. Está vigente y es una herramienta fundamental para el ingreso de nuevos medicamentos”.