Descontinuarán la primera terapia genética por falta de demanda

La compañía de biotecnología detrás de la primera terapia genética del mundo occidental y la medicina de prescripción más cara de la historia está renunciando al producto debido a la falta de demanda.

Sólo un paciente ha sido tratado comercialmente desde que el fármaco fue aprobado por primera vez en Europa hace casi cinco años, dijo el jueves una portavoz de UniQure, con sede en Holanda.

UniQure entró en los libros de registro cuando su terapia génica Glybera fue aprobada por los reguladores europeos para un trastorno de sangre ultra-raro en 2012, y el medicamento fue finalmente lanzado dos años más tarde con un precio de alrededor de US$ 1 millón por tratamiento.

Pero el número de pacientes elegibles para el tratamiento fue siempre pequeño y, sin que la demanda mejore, la compañía dijo que había decidido no renovar la autorización de comercialización de cinco años de Glybera, que expirará el 25 de octubre.

"El uso de Glybera ha sido extremadamente limitado y no imaginamos que la demanda de los pacientes aumente materialmente en los próximos años", dijo el presidente ejecutivo de UniQure, Matthew Kapusta.

El grupo, que ya había decidido no perseguir una aprobación de los EE.UU. para el medicamento, dijo que la decisión no estaba relacionada con ningún problema de seguridad.

Glybera se administra como una serie de inyecciones para combatir la deficiencia de lipoproteína lipasa (LPLD), una condición incapacitante que obstruye la sangre con grasa. La droga se vende en Europa en nombre de UniQure por la farmacéutica italiana Chiesi Farmaceutici.

El fracaso comercial es un recordatorio de los desafíos económicos que enfrenta el campo emergente de la terapia génica, que busca curar enfermedades genéticas raras ofreciendo una solución única de un ADN defectuoso, pero inevitablemente tiene un precio muy alto.

Sin embargo, es improbable que el revés desvíe el creciente interés de los inversores por la terapia génica, lo que ha sido desencadenado recientemente por una serie de avances en el tratamiento de una serie de enfermedades genéticas, la mayoría de las cuales afectan a muchos más pacientes que LPLD.

Analistas de la industria dijeron que la decisión de descontinuar Glybera tendría poca importancia para la perspectiva financiera de UniQure. De hecho, la medida ahorrará unos US$ 2 millones en costos anuales y ayudará a UniQure a concentrarse en otras medicinas genéticas.

La firma listada por Nasdaq tiene grandes esperanzas en su próxima ola de terapias genéticas contra la hemofilia, la enfermedad de Huntington y la insuficiencia cardíaca congestiva, donde tiene una colaboración con Bristol-Myers Squibb.

UniQure, cuyas acciones cayeron un 2% en las primeras operaciones, dijo que seguiría haciendo que Glybera esté disponible para Chiesi para tratar a cualquier paciente aprobado para terapia en Europa antes del 25 de octubre.

Los científicos han estado trabajando en terapias génicas durante más de un cuarto de siglo, pero es sólo recientemente que el enfoque ha comenzado a convertirse en una realidad comercial, aunque la Administración de Alimentos y Medicamentos de los Estados Unidos todavía no ha aprobado ninguna.