Fármaco experimental ofrece esperanza para restaurar neuronas dañadas en pacientes con Párkinson

Un medicamento experimental podría ofrecer una esperanza para restaurar neuronas dañadas en pacientes con Párkinson, dijeron científicos, aunque advirtieron que un ensayo clínico no pudo probar que el tratamiento retrasó o detuvo la enfermedad neurodegenerativa.

El ensayo incluyó la administración de una terapia de proteínas directamente a los cerebros de los pacientes. Los investigadores dijeron que algunos escáneres cerebrales revelaron efectos “extremadamente prometedores” en las neuronas dañadas de quienes recibieron el tratamiento.

“La magnitud espacial y relativa de la mejora en las exploraciones cerebrales está más allá de lo que se ha visto anteriormente en los ensayos”, dijo Alan Whone, especialista en la enfermedad de Parkinson de la Universidad de Bristol que fue uno de los líderes del ensayo.

Los investigadores dijeron que la terapia justificaba una investigación adicional, aunque no demostró una mejoría de los síntomas en los pacientes que la recibieron en comparación con otros que recibieron un placebo.

El Parkinson es una enfermedad neurodegenerativa que afecta a entre 1 y 2% de las personas mayores de 65 años, causando temblores, rigidez muscular y problemas de movimiento y equilibrio. Aunque algunos medicamentos pueden mejorar los síntomas, no existe una cura o tratamiento que retarde el avance de la enfermedad.

El ensayo incluyó a 41 pacientes que se sometieron a cirugía asistida por robot para que les colocaran tubos en el cerebro. Eso permitió a los médicos introducir el tratamiento experimental, denominado factor neurotrófico derivado de una línea celular glial (GDNF, por sus siglas en inglés) o un placebo directamente en las áreas del cerebro afectadas.

El GDNF es fabricado por MedGenesis Therapeutix, empresa canadiense de biotecnología.

La mitad de los pacientes recibieron inyecciones mensuales de GDNF y la otra mitad recibió dosis mensuales de placebo. Después de nueve meses, a todos los participantes se les ofrecieron las infusiones de GDNF durante nueve meses más.

Los resultados de la exploración cerebral sugirieron que el medicamento podría estar comenzando a despertar células cerebrales dañadas. Después de nueve meses, no hubo cambios en las exploraciones de los pacientes que recibieron un placebo, pero los que recibieron GDNF mostraron cambios importantes en un área clave del cerebro afectada por la enfermedad.

Whone dijo que esto sugería que el GDNF podría ser “un medio para volver a despertar y restaurar” las células cerebrales que se destruyen gradualmente con el Parkinson.

Los resultados mostraron algunos signos de mejoría, dijo Whone, pero no hubo diferencias significativas entre los grupos de tratamiento y de placebo. Dijo que esto se debía en parte al considerable efecto placebo en este ensayo.