FDA cuestiona datos del medicamento más caro del mundo

A finales de mayo de este año, la Administración de Medicamentos y Alimentos de Estados Unidos (FDA, por sus siglas en inglés) le dio el visto bueno a un fármaco que marcó un hito en los precios de las medicinas. El Zolgensma, como lo llamó la multinacional Novartis, su fabricante, entró al mercado con un valor de US$2,1 millones.

“Es un avance histórico en el tratamiento de la atrofia muscular espinal y una terapia genética única”, dijo entonces Vas Narasimhan, vocero de Novartis. “Nuestro objetivo es garantizar un amplio acceso de los pacientes a esta medicina".

La presentación de la compañía había implicado que sus acciones en la bolsa estadounidense subieran 3,65%. Era el porcentaje más alto desde enero de 2018. Sin embargo, el éxito comercial que prometía este medicamento se vio opacado esta semana por unas nuevas declaraciones de la FDA. Al parecer, la compañía suiza no fue del todo honesta a la hora de presentar los datos para que le autorizaran vender el Zolgensma en Estados Unidos.

En pocas palabras, como lo advirtió esta agencia, Novartis manipuló los datos durante el estudio del Zolgensma. La advertencia fue hecha por AveXis Inc. de Bannockburn, Ill., una unidad de la multinacional y fabricante del medicamento.

Como le dijo al diario The Wall Street Journal Peter Marks, director del área de productos biológicos de la FDA, quien les hizo llegar el informe fue el mismo director de calidad de AveXis. El único problema fue que la empresa envió la alerta luego de que la FDA le dio luz verde al Zolgensma, aún cuando se había percatado antes.

Según Marks, la manipulación de los datos se presentó en las primeras pruebas que se realizaron con ratones. Pese a ello, aseguró, el beneficio del medicamento continúa siendo mayor que los riesgos. De hecho, la FDA no cree que el incidente comprometa las pruebas que se hicieron posteriormente en humanos, aunque advirtió que Novartis puede enfrentarse a sanciones que pueden ser civiles o penales.

"Tomamos la decisión de continuar con nuestra investigación de calidad antes de informar a la FDA y a otras autoridades regulatorias para poder proveerles de la mejor información y el análisis técnico, algo que hicimos el 28 de junio tras completarlos", dijo esta semana a la BBC el jefe ejecutivo de Novartis, Vasant Narasimhan en respuesta a la controversia. De acuerdo con su versión, en ningún momento quisieron evitar los obstáculos que el informe les podía generar durante el trámite de la licencia.

Pero más allá de la polémica generada por la manipulación de estos datos, el caso del Zolgensma revive un viejo debate al que se enfrentan todos los sistemas de salud. ¿Quién decide si el Estado debe o no pagar uno de esos tratamientos? ¿Cómo zanjar esas tensiones entre los intereses individuales y colectivos? ¿Puede un sistema asumir ese gasto sin que haga tambalear sus finanzas?

Las preguntas son complejas y suelen repetirse cada vez que aparecen tratamientos que hacen parte de la llamada “era genómica”. En algunos tipos de cáncer ya se han visto casos exitosos. En el caso de la atrofia muscular espinal (EMA), que destruye progresivamente las neuronas motoras, ha habido otros intentos. Uno de ellos, el Spinraza (o Nusinersen), de la farmacéutica Biogen, también provocó un debate similar por su costo y la poca evidencia que demostraba su eficacia.

En el caso del Zolgensma, como cuenta la BBC, tras dárselo a niños menores de dos años, se comprobó que alargaba la vida y les ayudaba a respirar sin necesidad de soporte externo. Uno de los beneficios era que a tres de cada cuatro pacientes les permitía estar sentados al menos por 30 segundos sin ningún tipo de apoyo.