Un nuevo tratamiento celular que salvó la vida de Austin Schuetz, de 9 años de edad, recibió luz verde de los consejeros reguladores estadounidenses el miércoles y los médicos esperan que pueda salvar la vida de más niños con el tipo más común de cáncer infantil.

Un comité consultivo de la Administración de Alimentos y Fármacos (FDA por las siglas en inglés) de los Estados Unidos votó unánimemente para recomendar la aprobación de tisagenlecleucel de Novartis AG para tratar la leucemia linfoblástica aguda de células B (LLA) en niños y adultos jóvenes que recidivaron o fracasaron la quimioterapia. La FDA no está obligada a seguir las recomendaciones de sus asesores, pero normalmente lo hace.

Austin Schuetz, que vive en Wisconsin, fue tratado en 2013 con la terapia de Novartis como parte de un ensayo clínico después de que se detectaran células de leucemia en su cerebro sólo dos meses después de un trasplante de médula ósea de un donante anónimo.

"Sabíamos que era riesgoso ... pero era la única opción para nosotros", dijo Kim Schuetz, la madre de Austin. Ella dijo que Austin, entonces de 6 años, sufrió fiebre y dolores de cabeza severos después de que se administraran las células T manipuladas, pero hoy no muestra signos de cáncer.

La nueva clase de fármaco, conocida como célula T de receptor de antígeno quimérico o CAR-T, implica un complicado proceso de extracción de células T del sistema inmunológico de un paciente individual, alterando el ADN celular para agudizar su capacidad para detectar y matar células cancerosas e infundiéndolos de nuevo al paciente.

"La mayoría de las llamadas que estamos recibiendo son de pacientes que buscan inmunoterapias, en particular las terapias CAR-T", dijo la Dra. Gwen Nichols, directora médica de la Leukemia and Lymphoma Society.

Novartis ha quedado rezagada con otras grandes fábricas de medicamentos en la primera oleada de fármacos inmunoterapéuticos que están revolucionando el tratamiento del cáncer. Empresas como Merck & Co Inc y Bristol-Myers Squibb Co están registrando miles de millones de dólares en ventas anuales de medicamentos conocidos como "inhibidores de puntos de control" que combaten el cáncer mediante la eliminación de un freno en el sistema inmunológico del cuerpo .

"Lo que se dice es que esto es diferente de la quimioterapia tradicional", dijo el Dr. Nichols.

Entre el 80 y el 90% de los niños con LLA se curan con quimioterapia intensa o trasplante de médula ósea, pero hay pocas opciones para los pacientes restantes. "Si su hijo está en ese 10 a 20%, está desesperado", dijo el Dr. Nichols, aunque advirtió que es demasiado pronto para decir si los CAR-Ts ofrecen remisiones duraderas para los pacientes.

En un ensayo clínico, el 79% de los pacientes que recibieron la terapia de Novartis estaban vivos un año después. Los pacientes que fracasan en la quimioterapia suelen tener un 16 a 30% de posibilidades de supervivencia.

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Los CAR-Ts también puede plantear riesgos graves, incluyendo una condición potencialmente mortal inflamatoria.

Austin Schuetz, uno de los pocos pacientes con CAR-T en lograr la remisión de varios años de su cáncer, requiere infusiones bisemanales de inmunoglobulina para reemplazar las células B destruidas por las células T que destruyen el cáncer. Sin las células B, su cuerpo no sería capaz de combatir las infecciones comunes.

Si la FDA lo aprueba, las terapias CAR-T podrían costar hasta US$ 500.000 y generar miles de millones de dólares para sus desarrolladores.

A medida que aumenta el costo de los medicamentos contra el cáncer, las aseguradoras de salud han establecido restricciones más estrictas en el acceso de los pacientes.

"Aunque CAR-T es un prometedor nuevo tipo de inmunoterapia, no está disponible en el mercado y todavía tenemos que completar nuestra evaluación", T.J. Crawford, un portavoz de la aseguradora de salud Aetna Inc, dijo en un comunicado.

Alrededor de 6.000 personas son diagnosticadas con ALL en los Estados Unidos cada año y alrededor del 60% son niños, según la Sociedad Americana del Cáncer.

La decisión de la FDA sobre la droga de Novartis, prevista para fines de septiembre, tiene implicaciones importantes no sólo para la farmacéutica con sede en Suiza, sino también para las compañías que fabrican medicamentos similares, incluyendo Kite Pharma Inc, Juno ​​Therapeutics Inc y Bluebird bio Inc.

Se espera que la agencia decida el 29 de noviembre si aprueba el programa CAR-T, axi-cel, de Kite, para el tratamiento de adultos con linfoma avanzado y agresivo. Kite también ha reportado datos que muestran remisión en el 73% de 11 pacientes con LLA recidivante tratados con axi-cel. Planea lanzar un ensayo de Fase 2 en el cuarto trimestre.

Juno desechó su candidato inicial de CAR-T para ALL después de cinco muertes de pacientes. Desde entonces, la compañía ha informado de los resultados de los primeros ensayos para una CAR-T diferente, mostrando que el 66% de los pacientes con linfoma no Hodgkin respondió a la droga y el 18% sufrió efectos secundarios neurológicos graves.