Un fármaco desarrollado conjuntamente por Roche para tratar la atrofia muscular espinal (AME) ayudó a mejorar los puntajes de desarrollo en bebés con la enfermedad genética, según mostró un estudio publicado el lunes, mientras la carrera se "calienta" para terapias destinadas a ser una de las más caras de la industria farmacéutica.

PTC Therapeutics, que llegó a un acuerdo de licencia con Roche en 2011 para su programa AME, dijo que más del 90% de los bebés con AME tipo 1 grave que recibieron el medicamento RG7916 lograron un aumento mayor a cuatro puntos en una prueba para medir su progreso neuromuscular seis meses después de que el tratamiento comenzó.

Las acciones de PTC, que cotizan en el Nasdaq, subieron hasta un 30%.

Las compañías esperan que su medicina, también conocidas como risdiplam, sean aprobadas para enfrentar a la droga rival Spinraza de Biogen, que se vende por US$ 750.000 durante el primer año de terapia y alrededor de US$ 375.000 anualmente después de eso.

Novartis también está avanzando rápidamente en el campo de AME con su adquisición de US$ 8.700 millones este año de Avexis con sede en los EE. UU., que está trabajando en una terapia génica para el trastorno.

Los análisis del proyecto de Barclays del tratamiento de una sola vez de Novartis podrían llegar a US$ 1,25 millones por paciente.

"Estamos encantados de que hasta 6,5 veces el aumento de la producción de proteínas se traduzca en un impacto clínico para estos bebés", dijo el presidente ejecutivo de PTC, Stuart Peltz, en un comunicado sobre el estudio RG7916, y agregó que ningún bebé requirió traqueotomía o ventilación permanente, desde que el estudio comenzó, y ningún bebé perdió su capacidad de tragar.

AME es un trastorno neuromuscular genético a menudo mortal causado por un gen faltante o defectuoso que normalmente produce una proteína necesaria para el desarrollo de neuronas motoras en la médula espinal. Esto conduce al desgaste muscular. Muchos bebés con la forma más grave del trastorno mueren, mientras que otros nunca se paran ni caminan.

El analista de Barclays, Emmanuel Papadakis, espera que si los datos de Roche y PTC se mantienen en RG7916 con los reguladores, podría convertirse en un feroz competidor de Spinraza, ahora la única terapia de AME con licencia.

Los analistas de Cowen también dijeron el lunes que ven la actualización de PTC como muy alentadora para la aprobación, y para la competitividad frente a Spinraza, que se administra en  la columna vertebral cuatro veces al año. El medicamento de Roche y PTC se toma oralmente.

El presidente ejecutivo de Novartis, Vas Narasimhan, también tiene muchas esperanzas en su tratamiento AME recientemente adquirido, y dijo en abril después de que la compañía suiza comprara a Avexis, que su terapia genética tiene "un potencial de ventas máximo de miles de millones de dólares".