Medicamento para trastorno raro de sangre de Alexion tiene éxito en estudio de última etapa

Alexion Pharmaceuticals Inc dijo el jueves que su fármaco experimental para tratar a pacientes con un desorden sanguíneo raro no era inferior a su fármaco insignia, Soliris, lo que podría ayudar a la compañía a mantener su bloqueo en ese mercado a medida que se cierne la competencia.

Las acciones de Alexion subieron hasta un 18% antes de quedar casi en 6% a US$ 129,70 en las operaciones previas a la comercialización.

La farmacéutica ha estado bajo la presión del accionista Elliott Management y está tratando de restablecer la confianza de los inversores tras el éxodo de la alta dirección y un escándalo de prácticas de ventas relacionado con Soliris, su costoso tratamiento de enfermedad rara.

El futuro de la compañía depende del desarrollo exitoso de su medicamento altamente esperado, ALXN1210, destinado a tratar el mismo trastorno sanguíneo raro que Soliris.

ALXN1210 podría aprovecharse de las ventas de Soliris ya que el calendario de dosificación del fármaco experimental está diseñado para reducir el número de veces que se debe administrar a seis por año, de alrededor de 26 con Soliris.

Pero tener dos medicamentos para tratar la extraña enfermedad podría prolongar la retención de la compañía en el mercado y garantizar las fuentes de ingresos.

"Esta información es consistente con nuestra tesis de que ALXN1210 permitirá a Alexion extender la IP de su franquicia de complemento desde mediados hasta finales de 2020 hasta 2035", dijeron analistas de Leerink Partners, y agregaron que los datos probablemente mitigarán muchas de las preocupaciones competitivas.

ALXN1210 estaba siendo probado contra Soliris en pacientes con Hemoglobinuria Paroxística Nocturna (HPN) y demostró no tener inferioridad a Soliris en el objetivo principal, así como en cuatro de los objetivos secundarios clave.

El objetivo principal del estudio fue reducir los altos niveles de daño celular en la sangre y disminuir el uso de transfusiones de sangre.

En general, la droga fue bien tolerada con un perfil de seguridad que fue consistente con lo visto para Soliris, dijo la compañía.

Soliris, que trajo US$ 3.140 millones en ventas en 2017, ya está aprobado para HPN y el síndrome urémico hemolítico atípico, y un trastorno autoinmune de debilidad muscular progresiva, miastenia gravis generalizada.

Alexion dijo que espera presentar una solicitud de comercialización de la droga en los Estados Unidos, la Unión Europea y Japón en la segunda mitad de 2018.