Curan sordera con edición genética

Han pasado cinco años desde que Jennifer Doudna y Emmanuelle Charpentier nos sorprendieron con la presentación de las denominadas “tijeras moleculares”. El sistema CRISPR-Cas9 sirve para “cortar” y “pegar” el ADN de manera rápida, precisa y eficaz.

Durante este tiempo, el método ha sido reconocido como el avance científico más importante de 2015 por la revista Science, y se ha conformado como un claro candidato al Nobel. Premios aparte, la técnica trajo consigo una gran expectación y esperanza. Por lo que parece, en estos años se ha cumplido su promesa y no han dejado de progresar.

El pasado año, científicos del MIT lograron usar el sistema CRISPR-Cas9 para manipular células y que estas sirvieran como memorias analógicas. Pero, la edición genómica no solo se ha tratado en animales, la Universidad de Umeå (Suecia) preparó el primer plato cocinado con nuevas variedades de plantas mejoradas gracias a las “tijeras moleculares”.

Ahora, un equipo de la Universidad de Harvard, dirigido por David Liu, ha conseguido detener un tipo de sordera progresiva en ratones vivos gracias a este método. Un gran avance teniendo en cuenta que casi la mitad de los casos de sordera son ocasionados por factores genéticos.

Los ratones vuelven a responder a sonidos con el sistema CRISPR-Cas9

El estudio publicado en Nature se centró en el gen Tmc1, causante de sordera pasajera. La mutación de este gen dominante actúa con gran agresividad matando a las células que detectan el sonido. Esto provoca una pérdida auditiva que a menudo comienza en la infancia en el caso de los humanos. En los ratones esta mutación se manifiesta con un avanzado estado de sordera a partir de las ocho semanas.

Durante el experimento, los ratones en los que se empleó el sistema CRISPR-Cas9 respondieron a ruidos suaves a las cuatro semanas, y fuertes tras ocho. Produciendo, de esta forma, una notable mejora en la salud y la audición de los animales.

Este ha sido el primer ensayo en animales, por lo que se espera mejoras en próximos experimentos. Uno de los principales objetivos en el futuro es detectar los posibles efectos secundarios. Aunque ya se ha puesto el punto de mira en la prueba con animales más grandes y la posibilidad de trasladar la técnica al tratamiento de otras enfermedades genéticas.

Todavía quedan muchos pasos para que se produzca ensayos en seres humanos. Pero el estudio constituye una gran esperanza para aquellas personas con mutación genética causante de sordera. El sistema CRISPR-Cas9 vuelve a sorprendernos y se conforma como una potente herramienta para combatir las enfermedades genéticas.