Septiembre es un mes dedicado a generar conciencia de varios padecimientos hematológicos –desde la púrpura trombocitopénica inmune (PTI), hasta diversos tipos de cáncer de la sangre, como las neoplasias mieloproliferativas (MPNs, por sus siglas en inglés) y la leucemia mieloide crónica (LMC). Aunque sólo algunas de estas condiciones se consideran enfermedades huérfanas, todas representan desafíos importantes para la calidad de vida de quienes las padecen. Este mes, aprovecho para recordarles a esos pacientes que no están solos.

Durante mis más de 30 años de trayectoria en Novartis, he sido testigo de nuestro compromiso de facilitar el acceso a terapias innovadoras a los pacientes con necesidades no satisfechas. Priorizamos la búsqueda de soluciones para condiciones desafiantes y en las que nuestra comprensión del mecanismo de la enfermedad puede resultar en tratamientos de valor para los pacientes. 

Fue así que, en la década de 1990, empezamos a investigar una nueva clase de fármacos –los inhibidores de tirosina quinasa (TKIs, por sus siglas en inglés)–, capaces de bloquear las señales celulares anormales, producto de la mutación en el cromosoma Filadelfia (Ph+), que causan la LMC. El objetivo era ofrecer una solución más precisa a los pacientes con esta condición, que fuera menos limitada que el trasplante de médula ósea y más tolerable que la quimioterapia. Este enfoque de tratamiento cambió el curso natural de una enfermedad que se consideraba mortal, y en la que hoy –gracias a estos tratamientos y a prácticas de monitoreo sofisticadas y rigurosas– algunos pacientes incluso alcanzan un estado de remisión en el que ya no requieren de tratamiento.

A propósito del Día Mundial de la LMC, celebraremos el 22 de septiembre este hito en la lucha contra esta enfermedad asumiendo un nuevo reto: brindar las herramientas y la información necesarias para que los pacientes con LMC conozcan, entiendan y puedan acceder, junto a su equipo médico, al tratamiento y monitoreo que se requieren para alcanzar la remisión libre de tratamiento –lo que les permitiría mantener una respuesta molecular profunda (MR4.5) y duradera incluso después de suspender el tratamiento con TKIs. 

¿Qué significa esto? Que los pacientes que hayan estado bajo monitoreo continuo, a través de pruebas altamente sofisticadas, sin mostrar signos de células leucémicas (Ph+) en muestras de más de un millón de células sanguíneas, por al menos dos años, podrían clasificar para este nuevo paradigma. Como estos resultados sólo se han logrado en pacientes que –gracias al monitoreo constante con su médico y la adherencia al tratamiento– han tenido un óptimo control de su condición, a algunos de los pacientes con LMC puede parecerles extraño pasar, entonces, a un modelo de manejo sin medicamentos; sin embargo, recientemente Ecuador, Chile, Colombia y la Unión Europea se convirtieron en los primeros mercados en dar el visto bueno a este modelo para los pacientes tratados con nilotinib.

En septiembre también se conmemora el Mes de la Concientización Mundial de la PTI –una enfermedad rara en adultos, asociada con niveles peligrosamente bajos de plaquetas. Recientemente, compartimos nuevos detalles sobre el estudio clínico de extensión de fase III EXTEND, cuyos resultados demuestran el perfil de seguridad a largo plazo del eltrombopag. Este estudio es otra muestra de nuestro compromiso por ofrecer mejores soluciones a pacientes con necesidades no satisfechas. 

Novartis adquirió eltrombopag tras la compra de la franquicia de Oncología de GlaxoSmithKlein. Desde entonces, hemos asumido el compromiso de continuar las investigaciones clínicas del producto; en este caso, nos complace reportar resultados que demuestran el beneficio a largo plazo para pacientes adultos con PTI crónica que ya habían sido tratados previamente con otras terapias y no habían logrado controlar sus niveles de plaquetas.

Adicionalmente, el 14 de septiembre se celebra el Día Mundial de Concientización sobre las MPNs. Con la campaña #MakePeopleNotice, Novartis busca visibilizar este grupo de formas raras de cáncer de la sangre: la mielofibrosis, la policitemia vera y la trombocitemia esencial. De forma similar a lo que ocurrió con la LMC, hoy en día, los pacientes con mielofibrosis y policitemia vera cuentan con opciones terapéuticas más precisas y seguras, producto de un mejor entendimiento de los cambios en los genes JAK 1 y 2 que están asociados al desarrollo de ambas enfermedades.

Para asegurarnos de ofrecerles soluciones siempre relevantes a estos pacientes, el año pasado, Novartis patrocinó una encuesta con pacientes de MPNs en todo el mundo sobre el impacto de sus condiciones en su día a día; gracias a los resultados de ese estudio hoy nos enorgullece saber que tenemos la posibilidad de ofrecerle a los pacientes con mielofibrosis y policitemia vera una mejor calidad de vida, reduciendo significativamente el tamaño del bazo, y síntomas como la fatiga – el síntoma que los pacientes más sufren y más desean resolver. 

En Novartis, nos mantenemos firmes en nuestro compromiso de desarrollar terapias que sigan revolucionando la medicina, especialmente para ofrecerle soluciones de valor a los pacientes con opciones limitadas; el reto es hacer llegar esta innovación a más y más pacientes –con información médica y sobre sus enfermedades, mayor disponibilidad de diagnósticos y pruebas de monitoreo cada vez más, así como también modelos de acceso del futuro.