Ante la política de reducción de precios y austeridad al máximo en instituciones de salud, una de las preguntas que surgen es ¿qué pasará con aquellos pacientes con enfermedades de baja prevalencia, las llamadas enfermedades raras, que para tratarse adecuadamente requieren terapias de único proveedor y de costo elevado?

¿Tendrán esos pacientes acceso a los llamados medicamentos huérfanos que sí significan un cambio en su calidad de vida y que les puede regresar a ser productivos? ¿Los considerará la nueva administración dada la cruzada de precios bajos de medicamentos a toca costa?

Males como cistinosis, homocistinuria en recién nacidos, acidemia (propiónica, metilmalónica o isovalérica), tan poco frecuentes, pues en el país la padecen de 10 a 25 personas, u otras como la llamada porfiria aguda intermitente, detectada en 776 mexicanos, son enfermedades raras que sí cuentan con opción de tratamiento. Son terapias cuyo uso está aprobado por el regulador sanitario Cofepris, que sí están incluidas en el Cuadro Básico, pero al momento de que el médico decide prescribirlas porque su eficacia comprobada, se enfrenta a que su director no se las aprueba porque son caras.

Son medicamentos cuyo costo va de 35.000 a 100.000 pesos al mes (de US$ 1.800 a  52.190) por persona. Pero como son muy pocos pacientes, su cobertura implica un costo acotado. En el caso de porfiria, el tratamiento cuesta menos de 10.000 pesos (US$ 520) mensuales, pero tampoco es aceptado por las instituciones públicas de salud en México.

En particular, el IMSS que encabeza Germán Martínez, es el que más se resiste. De hecho, el IMSS no adquiere medicamentos huérfanos innovadores desde hace años; está atendiendo a estos pacientes con opciones de los años 70. Lo más terrible es que al no permitirles acceder a las terapias que les pueden mejorar, los pacientes terminan deteriorándose y con discapacidades, resultando a la larga más costosa su atención. Se trata de un ahorro mal entendido.

De acuerdo con un cálculo de la empresa italiana Recordati Rare Diseases, especializada en drogas huérfanas, para cubrir a los pacientes mexicanos que viven con las mencionadas enfermedades, el gobierno requiere invertir unos 137 millones de pesos (US$ 7 millones)al año, que si lo vemos proporcionalmente no representa un fuerte peso; sería 0,1% del presupuesto público en salud y sí haría gran diferencia para la vida de esos pacientes. Para el caso del IMSS la cobertura de esas enfermedades raras implicaría 26.6 millones de pesos.

Fernando Goicoechea, director de Recordati Rare Diseases en México, nos comparte que la falta de cobertura en México de las enfermedades raras es notoria y ello a pesar de que se cuenta aquí con una legislación específica de medicamentos huérfanos que ha permitido avances en la investigación y que da ventajas a las empresas especializadas.

Hay que destacar aspectos importantes sobre la industria fabricante de drogas huérfanas: invierten más en investigación y desarrollo frente a las que fabrican medicamentos de uso frecuente, el número de pacientes tratados con los que pueden recuperar la inversión y recabar beneficios es mucho menor, por eso su esquema de precios es más elevado; invierten en educación de profesionales sin experiencia en las patologías de enfermedades raras frecuentemente desconocidas; costean soluciones en identificación de pacientes; fomentan el trabajo de centros de referencia colegiados entre especialistas, instituciones y organizaciones de pacientes; sus equipos comerciales se miden no sólo en función de ventas, sino con base en parámetros diferentes como el número de pacientes con confirmación diagnóstica y el servicio al personal médico para difundir sobre las enfermedades raras.

¿La política responsable de la cuarta transformación cubrirá a estos pacientes que también tienen derecho a la salud? Pregunta oportuna en el Día Mundial de Enfermedades Raras este 28 de febrero.