Gran avance: Logran curar la diabetes tipo 1 en ratones
Viernes, 05/05/2017
Usando edición genética, los investigadores tienen como meta llegar a los ensayos clínicos en humanos en tres años, pero para hacerlo deben primero probar la estrategia en estudios con animales grandes.
Una posible cura para la diabetes tipo 1 se cierne en el horizonte en San Antonio, y el enfoque novedoso también permitiría a los diabéticos tipo 2 detener las inyecciones de insulina.
El descubrimiento, realizado en el Centro de Ciencias de la Salud de la Universidad de Texas, ahora llamado UT Health San Antonio, aumenta los tipos de células pancreáticas que secretan insulina.
Los investigadores de UT Health San Antonio tienen la meta de llegar a los ensayos clínicos en humanos en tres años, pero para hacerlo deben primero probar la estrategia en estudios con animales grandes, que costará unos US$ 5 millones.
Dichos estudios precederán la solicitud a la Administración de Alimentos y Medicamentos de los Estados Unidos para la aprobación de una nueva droga de investigación (IND), dijo Bruno Doiron, un co-inventor.
Patente estadounidense
Los científicos recibieron una patente estadounidense en enero, y UT Health San Antonio está sacando una empresa para comenzar la comercialización.
La estrategia ha curado la diabetes en ratones.
"Funcionó perfectamente", dijo el Dr. Doiron, profesor asistente de medicina de UT Health. "Curamos a los ratones durante un año sin efectos secundarios, nunca se ha visto, pero es un modelo de ratón, por lo que se necesita precaución, queremos llevar esto a animales grandes que están más cerca de los humanos en la fisiología del sistema endocrino".
Ralph DeFronzo, profesor de medicina y jefe de la División de Diabetes de UT Health, es co-inventor de la patente. Describió la terapia: "El páncreas tiene muchos otros tipos de células, además de las células beta, y nuestro enfoque es alterar estas células para que comiencen a secretar insulina, pero sólo en respuesta a la glucosa [azúcar]", dijo. "Esto es básicamente igual que las células beta".
La insulina, que baja el azúcar en la sangre, sólo se hace por las células beta. En la diabetes tipo 1, las células beta son destruidas por el sistema inmunológico y la persona no tiene insulina. En la diabetes tipo 2, las células beta fallan y la insulina disminuye. Al mismo tiempo en el Tipo 2, el cuerpo no usa la insulina eficientemente.
Incorporación de genes en el páncreas
La terapia se realiza mediante una técnica llamada transferencia de genes. Se utiliza un virus como vector, o portador, para introducir genes seleccionados en el páncreas. Estos genes se incorporan y causan enzimas digestivas y otros tipos de células para producir insulina.
La transferencia de genes usando un vector viral ha sido aprobada casi 50 veces por la Administración de Alimentos y Medicamentos de los Estados Unidos para tratar varias enfermedades, dijo el Dr. DeFronzo. Está probado en el tratamiento de enfermedades raras de la infancia, y los buenos procesos de fabricación garantizan la seguridad.
A diferencia de las células beta, que el cuerpo rechaza en la diabetes tipo 1, las otras poblaciones celulares del páncreas coexisten con las defensas inmunitarias del cuerpo.
"Si un diabético de tipo 1 ha estado viviendo con estas células durante 30, 40 o 50 años, y todo lo que estamos haciendo es secretar insulina, esperamos que no haya respuesta inmune adversa", dijo DeFronzo.
Control de azúcar segundo por segundo
La terapia regula con precisión el azúcar en la sangre en los ratones. Esto podría ser un avance importante sobre la terapia tradicional con insulina y algunos medicamentos para la diabetes que bajan el nivel de azúcar en la sangre demasiado bajo si no se controla de cerca.
"Un problema importante que tenemos en el campo de la diabetes tipo 1 es la hipoglicemia (bajo nivel de azúcar en la sangre)", dijo el Dr. Doiron. "La transferencia de genes que proponemos es notable porque las células alteradas coinciden con las características de las células beta. La insulina sólo se libera en respuesta a la glucosa".
Las personas no tienen síntomas de diabetes hasta que han perdido al menos el 80% de sus células beta, dijo el Dr. Doiron. "No necesitamos replicar toda la función de producción de insulina de las células beta", dijo. "Sólo el 20% de restauración de esta capacidad es suficiente para una cura de tipo 1."
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