Terapia genética para una forma rara de ceguera infantil obtiene importante premio

Miércoles, 05/09/2018
Científicos de Estados Unidos y Gran Bretaña que desarrollaron una revolucionaria cura ganaron una recompensa de US$ 1,15 millones, que entrega la Fundación Champalimaud de Portugal.
Reuters Health

Siete científicos en Estados Unidos y Gran Bretaña que desarrollaron una revolucionaria cura de terapia genética para una forma genética rara de ceguera infantil ganaron un premio de 1 millón de euros (US$ 1,15 millones) el martes, dijo la Fundación Champalimaud de Portugal.

Establecido en 2006, el premio anual por el trabajo relacionado con la visión es uno de los premios científicos más grandes del mundo, más que el último Premio Nobel de Fisiología o Medicina de 9 millones de coronas suecas (US$ 987.000).

"Este es el primer y único ejemplo de terapia genética exitosa en humanos que corrige un defecto genético heredado y, por lo tanto, es un hito en la terapéutica médica", dijo Alfred Sommer, Decano Emérito de la Escuela de Salud Pública Johns Hopkins Bloomberg y presidente del jurado del premio.

Uno de los premiados, Michael Redmond del National Eye Institute en Maryland, había rastreado la causa de la enfermedad, la amaurosis congénita de Leber (LCA), a un gen mutado.

Tres equipos de investigación que cooperaron luego lograron reemplazar el gen en el ojo, restaurando la visión a niños y adultos tratados con una forma de LCA y "habilitando todo el campo de la terapia génica para la enfermedad humana", dijo la fundación.

Estos equipos están compuestos por científicos de EE.UU, Jean Bennett y Albert Maguire; Samuel Jacobson y William Hauswirth; y los británicos, Robin Ali y James Bainbridge.

Su terapia de aumento de genes implicó la entrega de genes sanos usando virus inofensivos diseñados, descritos por la fundación como "una solución elegante".

La fundación, que se centra en la investigación de la neurociencia y la oncología en su base de Lisboa, se creó a instancias del fallecido industrial portugués Antonio Champalimaud, fallecido en 2004. El primer premio de la vista fue otorgado en 2006.

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