EE.UU.: Aprueban primera terapia genética para enfermedad hereditaria

La Administración de Alimentos y Medicamentos (FDA) de Estados Unidos anunció que aprobó la primera terapia genética para una enfermedad hereditaria causada por mutaciones de un gen específico.

La FDA indicó que aprobó Luxturna de Spark Therapeutics para tratar a niños y adultos con distrofia de la retina asociada a una mutación bialélica RPE65 que provoca la pérdida de visión y posible ceguera total en algunos pacientes.

"La aprobación de hoy es la primera de una terapia genética, tanto en la forma de funcionamiento de la terapia como en la expansión del uso de terapias genéticas más allá del tratamiento del cáncer para tratar la pérdida de visión", indicó Scott Gottlieb, comisionado de la FDA.

"Y este hito refuerza el potencial de este enfoque innovador para tratar una amplia gama de enfermedades desafiantes", indicó.

Luxturna lleva directamente una copia normal del gen RPE65 a las células de la retina, lo que hace que estas células produzcan la proteína normal que convierte la luz en una señal eléctrica en la retina para restaurar la pérdida de visión de los pacientes, señaló la FDA.

Actualmente, la distrofia de la retina asociada a una mutación bialélica RPE65 que afecta a entre 1.000 y 2.000 pacientes en Estados Unidos.

El regulador señaló que Luxturna sólo debe ser administrado a los pacientes que tienen células de retina viables conforme a lo determinado por los doctores y añadió que el tratamiento se debe realizar por separado en cada ojo con días de diferencia, con al menos seis días entre procedimientos quirúrgicos.

La FDA también aprobó este año otras dos terapias genéticas que rediseñan las células inmunológicas de las personas para tratar los cánceres de la sangre, en lugar de las enfermedades genéticas.

"Décadas de investigación han culminado en la aprobación de tres terapias genéticas este año para pacientes con enfermedades graves y extrañas", añadió Gottlieb. "Considero que la terapia genética se convertirá en un pilar fundamental en el tratamiento, y quizá en la cura, de muchas de las enfermedades más devastadoras e intratables".