Probarán las "tijeras moleculares" en humanos

La herramienta CRISPR-Cas9 ya ha demostrado su potencial en medicina, agricultura o alimentación, esta vez será aplicada en pacientes chinos. 

Angela Bernardo, Think Big. La herramienta CRISPR-Cas9, conocidas popularmente como “bisturí molecular”, ha permitido avances importantes al conseguir la edición del genoma de una forma sencilla, eficaz y precisa. Consideradas como el logro científico más importante de 2015, estas “tijeras” permiten cortar y pegar secuencias de ADN.  Los primeros resultados de la investigación han mostrado que la edición genómica puede contar con aplicaciones importantes en biomedicina, agricultura o alimentación.

Este método para editar el genoma fue inicialmente descubierto por el científico español Francis Mojica, que halló secuencias repetidas en microorganismos. Dos décadas después, las investigadoras Jennifer Doudna y Emmanuelle Charpentier publicaron su invención, que permitía cortar y pegar secuencias genéticas, generando a su vez un considerable debate bioético.

La discusión -planteada por expertos científicos, juristas y otros especialistas- se centra en la posibilidad de usar la edición genómica para modificar el ADN de seres humanos, con las implicaciones sociales y éticas que algo así podría tener. Después de aplicar la técnica en embriones humanos, como publicaron investigadores chinos, y que fuese aprobada en Reino Unido para estudiar el propio desarrollo embrionario, la edición genómica llega a las personas.

Según se anunció en la revista Nature, la edición genómica será probada en pacientes chinos a partir de agosto con el objetivo de determinar si sirve como terapia contra el cáncer de pulmón. Para ello los científicos de la Universidad Sichuan iniciarán un ensayo clínico, que tendrá como fines probar la seguridad y eficacia de un tratamiento con células en las que se ha modificado previamente el ADN con CRISPR-Cas9. La técnica se estudiará en personas afectadas por estos tumores en el caso de que la quimioterapia haya sido ineficaz y, por este motivo, cuenten con opciones terapéuticas muy limitadas.

El anuncio del ensayo sobre la edición genómica llega después de que Estados Unidos también diera luz verde a una investigación en la que se probará el “bisturí molecular” en seres humanos. En este segundo caso, se ha propuesto examinar el potencial de CRISPR-Cas9 como terapia celular en diversos tipos de cáncer. Estos estudios llegan después de que la técnica mostrara resultados preliminares positivos para combatir el VIH. Este tipo de trabajos ayudará a confirmar o descartar las posibilidades abiertas por una tecnología llamada a cambiar la medicina y el tratamiento de múltiples enfermedades.