Técnica de edición genética logra corregir mutación que genera ceguera

Científicos de las universidades de Columbia y Iowa, Estados Unidos, utilizaron el CRISPR para reparar una mutación conocida como retinitis pigmentosa.

Por lo menos 1,5 millones de personas en todo el mundo se ven afectadas por los problemas de visión que genera la retinitis pigmentosa, una condición hereditaria que causa que la retina se degrade y que tiene su base en una mutación genética.

Frente a ello, investigadores del Columbia University Medical Center (CUMC) y University of Iowa utilizaron la técnica de edición genétia CRISPR para remplazar el gen defectuoso y reparar la enfermedad, según publicó la revista Scientific Reports.

"Nuestra idea es desarrollar una forma personalizada de tratar la enfermedad ocular", dijo uno de los autores senior de la investigación, Stephen Tsang. "Aún nos queda camino por recorrer, pero creemos que el primer uso terapéutico de CRISPR será para tratar una enfermedad ocular. Hemos demostrado que los pasos iniciales son realizables".

En el estudio, los investigadores crearon células madre de una muestra de piel tomado de un paciente que sufre retinitis pigmentosa. Utilizando la técnica de modificación genética, corrigieron la mutación responsable de la condición y, luego, transformaron las células madre en células retinales sanas y las transplantaron en el mismo paciente para tratar la pérdida de visión.

Con ello, los investigadores abrir un área de desarrollo de innovaciones médicas que permitan generar tratamientos efectivos contra una condición que, hoy, no tiene cura. La recomendación actual es consumir altas dosis de vitamina A para ralentizar los avances de la enfermedad.

Tsang y sus colegas creen que el primer uso clínico del CRISPR podría ser el tratamiento de una enfermedad ocular, puesto que el ojo tiene un acceso rápido para cirugías y acepta de mejor manera nuevos tejidos. Además, puede ser monitoreado de maneras no invasivas.