Edición genética CRISPR podría generar daños al ADN

Los científicos que estudian los efectos de la herramienta de edición de genes potencialmente cambiante CRISPR / Cas9 han descubierto que puede causar un daño genético inesperado que podría conducir a cambios peligrosos en algunas células.

Los hallazgos, publicados en la revista Nature Biotechnology, tienen implicaciones de seguridad para las terapias génicas que se están desarrollando utilizando CRISPR / Cas9, un tipo de tecnología de tijera molecular que se puede utilizar para editar el ADN.

También se suman a los hallazgos publicados el mes pasado que sugieren que la herramienta de edición de genes CRISPR puede aumentar inadvertidamente el riesgo de cáncer en algunas células.

"Descubrimos que los cambios en el ADN se han subestimado seriamente antes de ahora", dijo Allan Bradley, profesor del Instituto Wellcome Sanger de Gran Bretaña, quien codirigió la investigación.

Las acciones de las compañías de edición de genes CRISPR Therapeutics AG, Editas Medicine Inc, Sangamo Therapeutics Inc e Intellia Therapeutics Inc cayeron abruptamente el lunes.

"No utilizamos los métodos descritos en este documento de Nature Biotech ... sin embargo, en nuestro trabajo, no vemos hallazgos similares", dijo CRISPR Therapeutics.

"Intellia no cree que estos hallazgos tengan un impacto significativo en el camino a seguir para la terapéutica basada en CRISPR", dijo en un comunicado.

Editas dijo que la compañía "no estaba específicamente preocupada" por los últimos hallazgos.

Sangamo no respondió de inmediato a una solicitud de comentarios.

CRISPR / Cas9, una de las herramientas de edición de genoma más nuevas, puede alterar secciones de ADN en células cortando en puntos específicos e introduciendo cambios en esa ubicación y es visto por muchos como una forma prometedora de crear tratamientos para enfermedades como el VIH o el cáncer.

Los expertos dicen que tratamientos como estos podrían inactivar un gen causante de enfermedades o corregir una mutación genética, pero aún se necesita mucha más investigación para garantizar que las técnicas sean seguras.

El equipo de Bradley llevó a cabo un estudio completo y sistemático en células de ratón y humanas y descubrió que CRISPR / Cas9 frecuentemente causaba mutaciones extensas que incluían reordenamientos genéticos grandes como deleciones e inserciones de ADN.

Esto podría llevar a la activación o desactivación de importantes genes, como pretendían las terapias, pero también podría tener importantes implicaciones inesperadas, dijeron los científicos.

Advirtieron que algunos de los cambios observados en este estudio estaban demasiado lejos del sitio objetivo como para ser recogidos con el análisis estándar y los métodos de prueba.

Comentando los hallazgos, Robin Lovell-Badge, un experto en células madre del Instituto Francis Crick de Gran Bretaña, dijo que el trabajo destacó la necesidad de un trabajo muy cuidadoso al usar la edición del genoma "para verificar que las alteraciones en la secuencia del ADN sean aquellos, que habían sido diseñados para ocurrir".

"Pero los resultados no dan motivo para entrar en pánico o perder la fe en los métodos cuando los llevan a cabo quienes saben lo que hacen", agregó.