Spark Therapeutics Inc dijo que cobrará US$ 850.000 por paciente por su revolucionaria terapia génica para tratar una rara forma de ceguera, un precio inferior al esperado que, según la compañía, refleja preocupaciones de pacientes y aseguradoras sobre el acceso y el costo.

Los inversores esperaban que la compañía cobrara cerca de US$ 1 millón por el tratamiento, Luxturna, que está diseñado para ser dado solo una vez. El producto, aprobado en diciembre por la Administración de Alimentos y Medicamentos (FDA), es la primera terapia génica aprobada por los EE. UU. para una enfermedad hereditaria.

Spark dijo que ha creado una serie de modelos de pago para ayudar a reducir los costos para las aseguradoras al permitir pagos a plazos durante varios años y para garantizar que las preocupaciones financieras no impidan el acceso de los pacientes.

"El precio refleja las consideraciones de las partes interesadas que hemos aprendido en estos últimos meses", dijo la compañía en un comunicado, "y nuestra necesidad de construir una empresa sostenible que aborde las necesidades no satisfechas de pacientes con enfermedades genéticas".

Luxturna tiene el precio de lista más alto que cualquier otro medicamento, aunque el costo final para los pacientes y las aseguradoras puede ser menor que para otros medicamentos costosos que deben administrarse cada año de por vida.

"Creemos que estas iniciativas de precios para un tratamiento de una sola vez pueden ampliar la disponibilidad del medicamento para los pacientes", dijo Justin Kim, analista de Cantor Fitzgerald, en una nota de investigación.

Las acciones de Spark subieron un 0,6% a US$ 53,65 a media mañana.

Luxturna trata la enfermedad retiniana hereditaria causada por defectos en un gen conocido como RPE65, que le dice a las células que produzcan una enzima crítica para la visión normal. La condición afecta entre 1.000 y 2.000 personas en los Estados Unidos.

El producto funciona administrando a través de una inyección ocular alrededor de 150 mil millones de partículas de vectores virales que contienen una copia correcta del gen RPE65 a las células de la retina, restaurando así su capacidad de producir la enzima necesaria.

Los ensayos clínicos de Luxturna mostraron que el 93% de los participantes experimentaron alguna mejoría en su visión funcional, medida por su habilidad para sortear obstáculos con poca luz después de un año. No está claro por cuánto tiempo durará el beneficio del tratamiento.